該領域的最新進展干細胞根據(jù)2022年1月非學術機構的公開信息和新聞稿匯編的研究和再生醫(yī)學。

業(yè)務發(fā)展

合作協(xié)議：Bayer&Mammoth Biosciences

拜耳（德國；www.bayer.com）和利用自然多樣性為下一代CRISPR產(chǎn)品提供動力的Mammoth Biosciences（美國加利福尼亞州；https://mammoth.bio/）宣布了一項戰(zhàn)略合作，使用Mammoth的CRISPR系統(tǒng)開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法的選擇權協(xié)議。Mammoth Biosciences專有的超 小型Cas酶工具包（包括Cas14和Casφ）允許將擴展的高保真基因編輯與靶向系統(tǒng)遞送相結合。根據(jù)協(xié)議，拜耳獲得了這種新型基因編輯技術的使用權，該技術提供了一種先進的體內(nèi)由于這些新型CRISPR系統(tǒng)的超緊湊尺寸而具有適用性。

根據(jù)協(xié)議條款，Mammoth Biosciences將獲得4000萬美元的預付款，并有資格獲得目標期權行使費以及在成功完成某些研究后未來可能獲得超過10億美元的付款，五個預選體內(nèi)適應癥的開發(fā)和商業(yè)里程碑，首先關注肝臟靶向疾病。此外，拜耳將支付研究經(jīng)費和分層特許權使用費，最高可達凈銷售額的兩位數(shù)百分比。兩家公司還在非排他性基礎上探索離體項目的工作。

合作協(xié)議：Bristol Myers Squibb&Mammoth Biosciences

Bristol Myers Squibb（美國紐約州；www.bms.com）和Century Therapeutics（美國賓夕法尼亞州；www.centurtx.com）宣布了一項研究合作和許可協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化多達四種誘導多能性干細胞(iPSC) 衍生的工程化自然殺手細胞(iNK) 和/或 T細胞(iT) 針對血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實體瘤的計劃。前兩個項目包括一個急性髓性白血病項目和一個多發(fā)性骨髓瘤項目，它們可以結合iNK或伽馬三角洲iT平臺。Bristol Myers Squibb 可以選擇添加兩個額外的計劃，這些計劃可以根據(jù)與 Century 在協(xié)議中商定的某些條件進行提名。

Century 將負責開發(fā)候選藥物發(fā)現(xiàn)和臨床前開發(fā)活動。此后，Bristol Myers Squibb 將根據(jù) Century 在某些項目上的共同推廣權，負責臨床開發(fā)和商業(yè)化活動。根據(jù)協(xié)議條款，Century將獲得1億美元的預付款，Bristol Myers Squibb將以每股23.14美元的價格對Century Therapeutics的普通股進行5000萬美元的股權投資。此外，Century 將獲得Bristol Myers Squibb許可的開發(fā)候選人的某些臨床前開發(fā)成本的報銷，并有資格獲得未來項目啟動和開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款的額外付款，在四個潛在項目中總計超過30億美元。

Century還將獲得占全球凈銷售額高個位數(shù)到低兩位數(shù)的分級特許權使用費。此外，根據(jù)協(xié)議，Century 可能會選擇在美國共同推廣急性髓性白血病項目和其中一項附加項目，不收取行使費，這也將引發(fā)美國專利費的提高。

作為此次交易的一部分，Century修改了與FUJIFILM的協(xié)議手機Dynamics（美國威斯康星州；www.fujifilmcdi.com）獲得百時美施貴寶合作產(chǎn)品在日本的開發(fā)和商業(yè)化權利。

許可協(xié)議：GC細胞& 里瓦拉免疫

GC細胞（韓國；www.gccell.com）和Rivaara Immune Private（印度；未確定網(wǎng)站）宣布他們已簽訂獨家許可協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，Rivaara Immune已同意在印度開發(fā)和商業(yè)化Immuncell-LC^??，斯里蘭卡和孟加拉國。由GC開發(fā)細胞, Immuncell-LC是一種源自患者的自體T-細胞肝癌的免疫療法，早在2007年就獲得了韓國MFDS的批準。它還獲得了美國FDA的孤兒藥指定，用于治療肝癌、腦腫瘤和胰腺癌。

根據(jù)協(xié)議條款，Rivaara Immune已獲得在印度針對肝癌開發(fā)和商業(yè)化Immuncell-LC的獨家權利。作為回報，GC細胞有權收到一筆未公開的預付款，以及為實現(xiàn)商業(yè)里程碑而支付的款項，以及基于銷售額的特許權使用費。此外，GC細胞還將獲得 Rivaara Immune 的部分股權和供應媒體的獨家權利，這對于生產(chǎn) Immuncell-LC 至關重要。

許可協(xié)議：Sana、IASO 和 Innovent

Sana Biotechnology（美國華盛頓州；https://sana.com），一家專注于創(chuàng)造和交付工程化產(chǎn)品的公司細胞作為藥品，從事創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和制造的臨床階段生物制藥公司IASO Biotherapeutics（中國；www.iasobio.com ）與生物制藥公司信達生物（中國；?www.innoventbio.com）聯(lián)合宣布兩家公司簽訂了一項協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，Sana從IASOBio和Innovent獲得了臨床驗證的完全人類B的非獨家商業(yè)權利細胞成熟抗原 (BCMA) 嵌合抗原受體 (CAR) 構建體，用于某些體內(nèi)基因治療和體外低免疫細胞治療應用。

IASOBio和Innovant將收到一筆預付款，并有權獲得最多約2.04億美元的潛在開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款，涉及多達六種產(chǎn)品，以及特許權使用費。

BCMA已被驗證為復發(fā)和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤自體CAR-T療法的靶標。從IASO Bio和Innovent授權給 Sana的BCMA CAR是自體BCMA定向CAR-T的關鍵部分細胞治療產(chǎn)品（IASO Bio：CT103A，Innovent：IBI326）在中國已顯示出有前途的臨床安全性和有效性數(shù)據(jù)。

許可協(xié)議：Sana & NIH

Sana Biotechnology（美國華盛頓州；https://sana.com），一家專注于創(chuàng)造和交付工程化產(chǎn)品的公司細胞作為藥物，已與NIH下屬機構國家癌癥研究所 (NCI) 達成協(xié)議，獲得NIH的CD22 CAR的全球獨家商業(yè)權利，該CAR具有用于某些體內(nèi)基因治療和離體同種異體的全人粘合劑B的CAR-T申請細胞惡性腫瘤。

合作協(xié)議：Be The Match BioTherapies 和 Atara

Be The Match BioTherapies（美國明尼蘇達州；https:?//bethematchbiotherapies.com）和 Atara Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；www.atarabio.com）宣布擴大合作范圍，以提供高質(zhì)量的健康供體細胞對于Atara的現(xiàn)成T-細胞癌癥和自身免疫性疾病患者的免疫治療平臺。

這種多年的合作伙伴關系利用Be The Match BioTherapies的能力來尋找健康的捐贈者細胞來自Be The Match Registry，擁有超過2200萬種遺傳多樣性的HLA免疫特征。

自 2016 年以來，Be The Match BioTherapies 一直是 Atara 的戰(zhàn)略供應商，提供細胞起始材料，外周血單核細胞細胞，來自具有目標HLA單倍型的健康捐贈者，用于進一步制造和冷凍保存作為庫存，可在短短幾天內(nèi)交付給有需要的患者。對HLA遺傳學的尖端生物信息學見解支持Atara的臨床計劃，確保對于每種產(chǎn)品，不同制造批次的庫存可用于與患者HLA配置文件的部分匹配，以支持療效和安全性。Be The Match BioTherapies 的監(jiān)管專業(yè)知識確保捐贈者的??收集細胞符合 FDA 和各種國際法規(guī)，擴大了治療的潛在用途。

戰(zhàn)略聯(lián)盟：FUJIFILM手機動力學與輝諾維斯塔

富士手機Dynamics（美國威斯康星州；www.fujifilmcdi.com）是人類 iPSC 技術的開發(fā)商和制造商，PhenoVista Biosciences（美國加利福尼亞州；https:?//phenovista.com ）是基于定制成像的表型分析服務提供商，已宣布建立戰(zhàn)略聯(lián)盟，通過在篩選中使用iPSC來改進藥物發(fā)現(xiàn)過程。該聯(lián)盟將使藥物發(fā)現(xiàn)研究人員和科學家能夠使用iPSC衍生的分化獲得表型和高內(nèi)涵篩選 (HCS) 成像服務細胞，這是更具生物學相關性的系統(tǒng)，有助于藥物發(fā)現(xiàn)過程。

藥物發(fā)現(xiàn)行業(yè)繼續(xù)利用人源iPSC開發(fā)檢測和模型，以提供更高的生物學相關性，這有助于提高發(fā)現(xiàn)過程的整體效率和成功率。iPSC用于創(chuàng)建疾病模型，使研究人員能夠了解一系列疾病的人類生物學特性，并篩選最佳候選藥物。此外，應用使用iPSC的HCS來創(chuàng)建細胞基于檢測的監(jiān)測功能，如線粒體健康和突觸形成，同時檢查候選藥物和/或環(huán)境污染物對個體的影響細胞。

作為PhenoVista的首選iPSC供應商，F(xiàn)UJIFILM手機Dynamics將提供其差異化人類產(chǎn)品組合細胞以及工業(yè)數(shù)量的疾病相關模型，以支持PhenoVista為其客戶開發(fā)用于復雜HCS分析開發(fā)的新分析。該聯(lián)盟使 PhenoVista 能夠使用FUJIFILM開展高價值篩選計劃手機Dynamics的iPSC可創(chuàng)建支持3D模型分析的多細胞系統(tǒng)。這些模型以適合化合物篩選的可訪問格式最好地概括了人體組織的生物學，從而使研究人員能夠加速他們的藥物開發(fā)。

戰(zhàn)略聯(lián)盟：Pluristyx、panCELLa和Implant Therapeutics

Pluristyx（美國華盛頓州；www.pluristyx.com）是一家先進的治療工具和服務生物技術公司，panCELLa（加拿大安大略??；https:?//pancela.com ）是一家私營生物技術公司及其子公司 Implant Therapeutics（www.implant -rx.com），基因工程的開發(fā)商干細胞，已進入制造和分銷戰(zhàn)略聯(lián)盟，提供細胞治療公司簡化了對下一代安全、通用、具有成本效益的“現(xiàn)成”iPSC的訪問。該協(xié)議將使包含 panCELLa 的 FailSafe ?和 Implant 的低免疫原性技術的iPSC商業(yè)化，這些技術來自完全同意和監(jiān)管適當?shù)木柚?。研究級和臨床級 panCELLa 擁有的iPSC線都將由 Pluristyx 制造和分銷，Pluristyx還將生產(chǎn)結合panCELLa和 Implant 技術的定制 iPSC 線，以滿足獨特的客戶需求。

終止合作：Sangamo & Sanofi

基因藥物公司Sangamo Therapeutics（美國加利福尼亞州；www.sangamo.com）宣布賽諾菲（法國；www.sanofi.com）將轉(zhuǎn)移其與 SAR445136 相關的權利和義務，SAR445136是一種鋅指核酸酶基因編輯細胞Sangamo 和賽諾菲正在開發(fā)治療鐮狀細胞病的候選療法細胞病 (SCD)，在2022年上半年返回桑加莫。兩家公司正在合作有序過渡，而 Sangamo 則探索推進該計劃的方案，包括尋找新的合作伙伴。這一轉(zhuǎn)變是在賽諾菲為方便兩家公司之間的全球研究、開發(fā)和商業(yè)化合作與許可協(xié)議而終止之后進行的，該協(xié)議旨在開發(fā)用于治療血紅蛋白病的基因組藥物。在賽諾菲最近發(fā)生變化后，賽諾菲已選擇將SCD計劃轉(zhuǎn)移到 Sangamo細胞治療策略。

Sangamo預計SAR445136的I/II期PRECIZN-1研究將按計劃完成。Sangamo預計，賽諾菲（Sanofi）將繼續(xù)支付I/II期PRECIZN-1研究的費用，直至合作協(xié)議規(guī)定的2022年6月28日終止日期。

PRECIZN-1是一項正在進行的首次人體、開放標簽、單臂、多中心I/II期研究，對多達8名SCD患者進行評估，評估其安全性和耐受性細胞候選療法SAR445136。

該治療產(chǎn)品是通過對自體造血細胞進行離體基因編輯制造的干細胞使用針對BCL11a基因紅細胞特異性增強子的鋅指核酸酶技術的非病毒傳遞來增加內(nèi)源性胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生。SAR445136已獲得FDA的快速通道指定和EMA的唯一藥品產(chǎn)品指定。

推出新產(chǎn)品、服務……

干細胞培養(yǎng)物

StemCultures（美國紐約州；https:?//stemcultures.com ），一家生命科學公司，開發(fā)新型試劑以提高細胞生長和分化，推出了FGF2DISC?裝置，該裝置由可生物降解的StemBeads^?組成，其中載有重組人FGF2，嵌入惰性不可生物降解的生物相容性水凝膠裝置中。

直接放入細胞培養(yǎng)容器，新的DISC設備能夠在整個培養(yǎng)過程中精確控制 FGF2 的濃度，創(chuàng)造一個更生理的環(huán)境，從而改善細胞生長。DISC裝置中包含的 StemBeads 以受控速率釋放生長因子，最大限度地減少濃度變化并減少由此產(chǎn)生的壓力細胞。DISC設備不會降解，可以很容易地從培養(yǎng)容器中添加或移除。FGF2 DISC設備完全兼容不同類型的干細胞媒體。

成就

InGeneron

InGeneron（德克薩斯州，美國；https:?//ingeneron.com ），一家臨床階段生物技術公司，宣布美國醫(yī)學協(xié)會（AMA）的現(xiàn)行程序術語（CPT??^）編輯小組已經(jīng)發(fā)布了兩個新的 III 類 CPT 代碼，用于公司的自體、脂肪來源的再生細胞部分厚度肩袖撕裂的治療。新發(fā)布的代碼（0717T、0718T）將于 2022 年 7 月 1 日生效。新發(fā)布的 CPT 代碼為 InGeneron 的 Transpose RT 報銷奠定了基礎細胞治療平臺，目前正在美國 FDA 批準的試驗中進行評估。

CPT 術語作為醫(yī)療服務的統(tǒng)一命名法，是政府付款人（包括 Medicare 和 Medicaid）以及描述醫(yī)療服務和報銷程序的商業(yè)健康計劃最廣泛接受的醫(yī)學語言。

InGeneron 的 Transpose ^? RT細胞治療平臺由一個處理單元、一套一次性用品和一種專有酶混合物Matrase ^?組成。該平臺允許隔離再生細胞在不到 90 分鐘的時間內(nèi)從患者自身的脂肪組織中提取當天治療。這細胞在超聲或熒光鏡引導下通過注射重新給藥到患者的受損組織中。

臨床試驗

原腎

ProKidney（北卡羅來納州，美國；www.prokidney.com），臨床階段細胞專注于慢性腎病的治療公司，已發(fā)布其腎自體 II 期臨床研究的試驗設計細胞2型糖尿病合并慢性腎病患者的治療 (REACT??⁾?。

該研究是一項前瞻性、多中心、隨機對照、開放標簽的II期臨床試驗，共招募了83名年齡在30-80歲之間的2型糖尿病腎病受試者。腎臟的選擇性人群細胞使用臨床護理標準圖像引導方法（超聲或CT），通過經(jīng)皮腎臟活檢從患者的腎皮質(zhì)獲得兩個16號或四個18號核心樣本，長度>1.5厘米。這細胞通過酶消化分離并體外擴增，使用標準細胞大約4周的培養(yǎng)技術。通過密度梯度離心選擇SRC并配制以產(chǎn)生REACT。REACT作為不耐熱明膠基水凝膠新鮮產(chǎn)品連夜運送到臨床現(xiàn)場，在制造發(fā)布后72小時內(nèi)進行給藥。

腎活檢后，受試者以1:1的比例隨機分配接受REACT積極治療或優(yōu)化護理標準。REACT隊列中的患者在被活檢的同一個腎臟中接受兩次注射，間隔6個月。標準護理治療組中的受試者在接受REACT治療之前接受最佳生活方式和同時對其疾病進行藥物治療12個月。

主要安全終點是評估最后一次REACT給藥后24個月內(nèi)與手術和REACT相關的不良事件。

主要療效終點是從基線到最后一次REACT劑量后24個月的估計腎小球濾過率的測量。

法規(guī)、批準、收購……

綠燈

AlloVir

AlloVir（美國馬薩諸塞州；www.longeveron.com），一種臨床后期同種異體T-細胞免疫治療公司，已宣布 FDA已授予其領先的多病毒特異性T細胞(VST) 療法、posoleucel（Viralym-M、ALVR105）、再生醫(yī)學高級療法 (RMAT) 指定用于治療異基因造血后腺病毒 (AdV) 感染干細胞移植（同種異體HCT）。該名稱基于 II 期CHARMS研究的積極結果。

posleucel用于治療AdV病毒血癥的III期注冊研究現(xiàn)已開放，招募接受allo-HCT的兒科和成人患者。該研究是繼去年啟動治療病毒相關HC的III期研究之后，posoleucel 的第二個III期注冊研究。

另外，公司還宣布啟動ALVR106的I/II期臨床試驗，其研究性、同種異體、現(xiàn)成的多VST療法用于治療由人類偏肺病毒、流感、副流感病毒和呼吸道病毒引起的感染合胞體病毒。該試驗擴展了 AlloVir 的 VST 平臺，以應對對自體和同種異體HCT患者構成相當大風險的呼吸道病毒。

Bristol-Myers Squibb

Bristol-Myers Squibb（美國紐約州；www.bms.com）宣布日本厚生勞動省已批準 Abecma?^??(idecabtagene vicleucel)，這是一種BCMA指導的CAR-T細胞免疫療法，用于治療復發(fā)或難治性 (R/R) 多發(fā)性骨髓瘤成年患者，這些患者之前至少接受過三種療法，包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗 CD38抗體，并且在最后一次治療或最后一次治療后復發(fā)。

Abecma是第一個CAR T-細胞在日本批準用于治療R/R多發(fā)性骨髓瘤的療法。憑借這一批準，百時美施貴寶現(xiàn)在是日本唯一一家擁有兩種獲批CAR-T的公司細胞療法——CD19導向的 Breyanzi 于 2021 年 3 月獲得批準，BCMA 導向 Abecma。

該批準基于來自在日本、美國、歐盟和加拿大進行的全球 II 期研究 BB2121-MM-001 以及在美國進行的 I 期研究 CRB-401的療效和安全性數(shù)據(jù)。

在不相關的新聞稿中，百時美施貴寶宣布，EMA人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會建議批準 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一種CD19導向的CAR-T細胞治療成年R/R彌漫性大B-患者的療法細胞淋巴瘤，原發(fā)性縱隔大B-細胞兩線或更多線全身治療后淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤3B級 (FL3B) 。醫(yī)藥產(chǎn)品委員會的建議現(xiàn)在將由歐盟委員會審查，該委員會有權為歐盟批準藥品。

Fate Therapeutics

Fate Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://fatetherapeutics.com），一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)程序化的細胞用于癌癥患者的免疫療法，宣布FDA已經(jīng)批準了該公司的FT536研究新藥（ IND ）申請，F(xiàn)T536 是一種現(xiàn)成的、多重工程的、iPSC衍生的CAR NK細胞候選產(chǎn)品。FT536源自克隆主 iPSC 系，該系具有四種功能元件，包括一種新型CAR，它獨特地靶向主要組織相容性復合體I類相關蛋白 A (MICA) 和 B (MICB) 的 α3 結構域。MICA和MICB是在許多實體瘤上高水平表達的應激蛋白。公司計劃啟動 FT536 作為單一療法和與腫瘤靶向單克隆抗體療法聯(lián)合治療多種實體瘤適應癥的臨床研究。

Marker Therapeutics

Marker Therapeutics（德克薩斯州，美國；www.markertherapeutics.com），一家臨床階段的免疫腫瘤學公司，專注于開發(fā)下一代 T細胞用于治療血液惡性腫瘤和實體瘤適應癥的基于免疫療法的公司宣布，F(xiàn)DA 孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室已授予MT-601孤兒藥物稱號，MT-601是一種多腫瘤相關抗原特異性 T細胞為治療胰腺癌患者優(yōu)化的產(chǎn)品。Marker開發(fā)了 MT-601，這是一種針對胰腺癌中高表達的六種腫瘤相關抗原（PRAME、NY-ESO-1、Survivin、MAGE-A4、SSX2、WT1）的新產(chǎn)品。

本公司擬啟動 MT-601聯(lián)合一線化療對局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者進行的 I 期多中心研究。Marker 設計的研究包括初始抗原遞增期和隨后的劑量遞增期，并將招募20-25名患者進行研究。公司計劃于2022年提交 MT-601治療胰腺癌的 IND 申請。

收購、合并……

富士 Diosynth & Atara

FUJIFILM Diosynth Biotechnologies（FDB；日本；https: //fujifilmdiosynth.com ）是 FUJIFILM Corporation（日本；www.fujifilm.com）的子公司細胞免疫療法公司 Atara（美國加利福尼亞州；www.atarabio.com）T-細胞在美國加利福尼亞州的運營和制造設施預付1億美元，在現(xiàn)場保留現(xiàn)有的制造和質(zhì)量人員。

關閉時，富士膠片計劃為現(xiàn)場約140名高技能制造和質(zhì)量人員提供職位。

作為協(xié)議的一部分，F(xiàn)UJIFILM Diosynth Biotechnologies 和 Atara 將簽訂一項長期制造和服務協(xié)議，該協(xié)議可能會延長至10年，以支持Atara臨床管線的生產(chǎn)，其中包括用于治療的 tabelecleucel (tab-cel ^? )愛潑斯坦-巴爾病毒陽性移植后淋巴組織增生性疾病。

這細胞治療制造設施將把 FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 的全球 CDMO 制造足跡推進到美國西海岸，并補充其現(xiàn)有地點，以支持德克薩斯州和美國馬薩諸塞州的先進治療市場，以及最近宣布的英國 BioCampus。

ProKidney和SCS

ProKidney（北卡羅來納州，美國；www.prokidney.com），臨床階段細胞專注于慢性腎病的治療公司已與一家特殊目的收購公司 Social Capital Suvretta Holdings Corporation III（SCS；美國加利福尼亞州； www.socialcapitalsuvrettaholdings.com）達成一項最終協(xié)議，通過業(yè)務合并成為一家上市公司。

ProKidney 的主要候選產(chǎn)品 REACT 是從患者自己的腎臟中產(chǎn)生的細胞. REACT 包含專有的祖細胞混合物細胞已經(jīng)生長和純化，因此可以將它們放回患者的腎臟中。這種從標準活檢開始的微創(chuàng)手術提供了細胞利用身體的內(nèi)在能力修復和恢復受損的腎臟組織。再注射程序已被證明比當代活檢和腎衰竭治療方案（如透析和器官移植）更安全。

REACT 于 2022 年 1 月在美國啟動的 III 期臨床計劃已獲得 RMAT 指定以及 FDA 和 EMA 指南。

該交易預計將提供高達 8.25 億美元的總現(xiàn)金收益，包括 SCS 信托賬戶中持有的高達 2.5 億美元現(xiàn)金的貢獻，前提是 SCS 公眾股東不贖回以及對公共股權的完全承諾的私人投資5.75 億美元，每股 10 美元。這些收益將主要用于資助 REACT 的 III 期開發(fā)計劃，加速 ProKidney 的制造擴建，并最終為 REACT 的全球商業(yè)發(fā)布做準備。

資本市場與金融

64x生物

合成生物學公司64x Bio（美國加利福尼亞州；www.64xbio.com）完成了5500萬美元的A輪融資，以資助其 VectorSelect? 平臺的擴展，這是一種新穎的細胞線工程技術，有可能徹底改變基因治療的經(jīng)濟性和可及性。

VectorSelect 獨特地允許 64x 映射數(shù)百萬個獨特的細胞基因型到他們各自的載體生產(chǎn)表型。通過這種方式，該技術能夠從對數(shù)百萬候選者的大規(guī)模多重實驗中生成高通量數(shù)據(jù)細胞同時行。然后 64x 將計算工具應用于其不斷增長的 CellMap? 專有突變數(shù)據(jù)數(shù)據(jù)庫，以將數(shù)萬億可能的解決方案過濾成數(shù)百萬可篩選的基因組合，進一步提高速度和效率細胞線發(fā)展。

總之，這使得發(fā)現(xiàn)細胞以其他方式無法實現(xiàn)并從根本上提高生產(chǎn)力的生產(chǎn)線。公司目前專注于細胞和基因治療，并計劃在未來擴展到其他市場。

dNovo

dNovo（美國加利福尼亞州；www.dnovobio.com），一家通過生成個性化頭發(fā)開發(fā)治療脫發(fā)的公司干 細胞, 脫穎而出，宣布獲得 270 萬美元的種子資金。

dNovo 正在開發(fā)專有的直接重編程系統(tǒng)，以生成新的個性化頭發(fā)干 細胞取代細胞由于衰老或男性型禿發(fā)等情況而丟失。dNovo利用其專有技術改造了人類皮膚細胞直接進入誘導頭發(fā)干 細胞無需經(jīng)過多能狀態(tài)并證明這些誘導毛發(fā)干 細胞能夠在小鼠模型中產(chǎn)生毛發(fā)。

ONK療法

ONK Therapeutics（愛爾蘭；www.onktherapeutics.com），一種 NK細胞治療平臺公司，已宣布結束其 2150 萬美元的 A 系列融資。這筆融資將使 ONK 能夠通過全面的 IND 支持研究推進臨床前項目，包括跨多個項目的體內(nèi)概念驗證模型。ONK 還將繼續(xù)朝著 GMP 制造能力邁進，因為它優(yōu)化了其專有技術細胞工程平臺和工藝開發(fā)。

ONK 的管道目前有三個臨床前開發(fā)項目，涉及血液惡性腫瘤和實體瘤。該公司開創(chuàng)了優(yōu)化設計的 NK 細胞療法，利用一套工程策略來優(yōu)化 NK 的細胞毒性潛力、代謝健康和持久性細胞，同時減少它們在腫瘤微環(huán)境中耗盡的可能性。

賽爾生物

Xcell Biosciences（美國加利福尼亞州；www.xcellbio.com），一家旨在進一步研究、開發(fā)和制造創(chuàng)新技術和平臺的開發(fā)商細胞和基因療法，宣布了2750萬美元的 B 系列融資。部分融資收益將用于進一步推進 Xcellbio 新產(chǎn)品的生產(chǎn)細胞制造平臺，KALI細胞鑄造廠。該平臺將提供獨特的功能，以支持開發(fā)具有更高效力和持久性以及減少的治療產(chǎn)品細胞筋疲力盡。Xcellbio 的新制造平臺將補充該公司的 AVATAR ?和 AVATAR AI ?系統(tǒng)，這些系統(tǒng)已部署在全球130多個研究和行業(yè)實驗室中。