根據(jù)2022年9月非學術(shù)機構(gòu)的公開信息和干細胞新聞稿匯編的干細胞研究和再生醫(yī)學領(lǐng)域的最新進展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Arsenal & Genentech

Arsenal Biosciences（美國加利福尼亞州；www.arsenalbio.com ）是一家私人控股的可編程細胞治療公司，為實體瘤設(shè)計先進的CAR-T療法，宣布與Genentech（美國加利福尼亞州；?www.gene.com）開展多年合作。 羅氏集團（瑞士；?www.roche.com?）的成員。兩家公司將部署ArsenalBio的專有技術(shù)，用于 T 細胞的高通量篩選和工程化，以確定基于T細胞療法的關(guān)鍵成功回路。這一發(fā)現(xiàn)過程采用自動化、大規(guī)?；蚪M工程與高內(nèi)涵分析以及尖端機器學習和人工智能算法的融合，以幫助和推進下一代癌癥細胞療法的設(shè)計、構(gòu)建和測試。阿森納將獲得7000萬美元的預付款以及研究、開發(fā)和商業(yè)里程碑。

合作協(xié)議：CellOrigin Biotech & 齊魯制藥

CellOrigin Biotech (Hangzhou)（中國；http://en.cell-origin.com ）與齊魯制藥（中國；?http://en.qilu-pharma.com?）達成全球戰(zhàn)略合作協(xié)議，開發(fā)、制造和將專有的“現(xiàn)成”誘導多能干細胞 (iPSC) 衍生的嵌合抗原受體巨噬細胞 (CAR-iMAC) 商業(yè)化，用于癌癥免疫治療。

此次合作將利用雙方的技術(shù)和專長，整合研發(fā)、制造和營銷能力，開發(fā)針對實體瘤的CAR-iMAC臨床產(chǎn)品。

合作協(xié)議：Scribe Therapeutics 和賽諾菲

Scribe Therapeutics（美國加利福尼亞州；www.scribstx.com）是一家開創(chuàng)CRISPR by Design?基因醫(yī)學平臺的分子工程公司，宣布與賽諾菲（法國；www.sanofi.com）就使用Scribe的CRISPR進行戰(zhàn)略合作基因組編輯技術(shù)可對新型自然殺傷 (NK) 細胞療法進行基因改造以治療癌癥。

該協(xié)議授予賽諾菲對 Scribe 專有的全資酶 CRISPR 平臺的非獨家權(quán)利，以創(chuàng)建離體NK 細胞療法。Scribe 的定制工程基因組編輯套件和稱為 CasX-Editors (XE) 的交付工具基于 CasX 酶等新型基礎(chǔ)，將支持賽諾菲 (Sanofi) 不斷擴大的腫瘤 NK 細胞療法管道。

許可協(xié)議：Cellusion & Celregen

Cellusion（日本；https://cellusion.jp/en），一家再生醫(yī)學初創(chuàng)公司，旨在通過從 iPSC 到大皰性角膜內(nèi)皮細胞替代物（CECSi 細胞）的獨特分化誘導方法，解決全球角膜移植等待名單問題角膜病新療法 (CLD001) 和上海復星醫(yī)藥（中國；?www.fosunpharma.com?）旗下的 Hangzhou Celregen Therapeutics宣布了 Celregen 在大中華區(qū)開發(fā)、制造和商業(yè)化 CLS001 的獨家許可協(xié)議。

根據(jù)協(xié)議，Celregen 將在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣）獨家開發(fā)、制造和商業(yè)化 CLS001治療大皰性角膜病變。另一方面，Cellusion保留CLS001在日本、美國和歐盟等其他地區(qū)的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。

根據(jù)協(xié)議條款，Cellusion 可能會收到超過1億美元的款項，包括預付款、開發(fā)里程碑和銷售里程碑以及分級特許權(quán)使用費。

營銷協(xié)議：genOway & SigmaAldrich

臨床前研究模型領(lǐng)域的公司genOway（法國；www.genoway.com ）和默克（德國；?www.merck.com）的子公司 Sigma-Aldrich（美國密蘇里州；www.sigmaaldrich.com），一家科技公司和基因組編輯研究工具提供商，宣布了其2018年CRISPR/Cas9領(lǐng)域戰(zhàn)略聯(lián)盟的新結(jié)構(gòu)。

兩家公司將合作提供“一站式”CRISPR 再許可解決方案，為哺乳動物細胞和嚙齒動物領(lǐng)域提供 Sigma-Aldrich CRISPR 知識產(chǎn)權(quán)。

合作協(xié)議：Sierra Space 和加州大學圣地亞哥分校

Sierra Space（美國科羅拉多州；www.sierraspace.com）是一家商業(yè)航天公司，處于構(gòu)建未來太空運輸和低地球軌道 (LEO) 商業(yè)化基礎(chǔ)設(shè)施的前沿，與加州大學圣地亞哥分校（美國加利福尼亞州） ；www.ucsd.edu），世界排名前15位的研究型大學之一和微重力研究的領(lǐng)導者，已達成一項新協(xié)議，其目標是定義太空中人類醫(yī)療保健研究的未來。

在兩個組織之間的新諒解備忘錄 (MOU) 中，Sierra Space 和加州大學圣地亞哥分校同意合作開發(fā) Orbital Reef，這是 LEO 的第一個商業(yè)空間站，以擴展該大學的綜合空間干細胞軌道研究計劃，該計劃目前正在在國際空間站上運行。他們將共同幫助定義和塑造微重力生物技術(shù)和生物制藥研發(fā)的未來。

服務(wù)協(xié)議：Selexis & Neximmune

Selexis（瑞士；www.selexix.com），一家 JSR Life Sciences（美國加利福尼亞州；www.jsrlifesciences.com）公司，以及 NexImmune（美國醫(yī)學博士；www.neximmune.com），一家臨床階段的生物技術(shù)公司，開發(fā)獨特的T細胞免疫療法的方法，已經(jīng)簽署了一項服務(wù)協(xié)議，以開發(fā)針對罕見癌癥和自身免疫性疾病的細胞系，并推進兩種可用于將治療擴展到更多患者的HLA。根據(jù)協(xié)議，NexImmune 將利用 Selexis 的 SUREtechnology Platform?，這是一套細胞系開發(fā)技術(shù)，可顯著減少與開發(fā)高性能哺乳動物細胞系相關(guān)的時間、精力和成本。

根據(jù)協(xié)議，Selexis 生成的細胞系將用于制造 HLA IgG4 融合蛋白和 T 細胞共刺激單克隆抗體，這些抗體將被納入 NexImmune 專有的 AIM 可注射納米顆粒模式。這些納米粒子被設(shè)計成一種現(xiàn)成的可注射方式，可以讓患者自身的 T 細胞識別并殺死體內(nèi)的各種病變細胞。

戰(zhàn)略協(xié)議：Emercell & Cell-Easy

Emercell（法國；www.emercell.com）和 Cell-Easy（法國；www.cell-easy.com ）已就Emercell的主導產(chǎn)品NK-001的放大和制造簽署戰(zhàn)略協(xié)議。

Emercell開發(fā)了一種平臺技術(shù)來生產(chǎn)現(xiàn)成的自然殺傷 (NK) 細胞。NK 細胞是高效的免疫效應(yīng)物，可單獨用作單一療法，或與治療性抗體聯(lián)合使用，或經(jīng)過基因工程改造以產(chǎn)生用于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的嵌合抗原受體 (CAR)-NK 細胞。NK-001是一種優(yōu)化的細胞治療產(chǎn)品，由高度活化和異體反應(yīng)的同種異體NK細胞組成。其獲得專利的制造工藝允許為多個患者使用同一批次的 NK 細胞，從而實現(xiàn)完全產(chǎn)業(yè)化。

Cell-Easy是一家分析驅(qū)動的合同開發(fā)和制造組織 (CDMO)，專門從事基因修飾細胞和細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)……

比特生物

細胞編碼公司 bit.bio（英國；www.bit.bio）宣布擴大其產(chǎn)品組合——ioGlutamatergic Neurons TDP-43 M337V 疾病模型，并提前獲得其ioMicroglia細胞產(chǎn)品。

富士 Diosynth

FUJIFILM Diosynth Biotechnologies（日本： https:?//fujifilmdiosynth.com）是一家生物制劑、疫苗和先進療法的合同開發(fā)和制造組織 (CDMO)，它開始了新的擴建項目，將丹麥站點轉(zhuǎn)變?yōu)樽畲蟮亩说蕉?歐洲結(jié)束 CDMO。該擴建項目將加強FUJIFILM Diosynth Biotechnologies在丹麥的細胞培養(yǎng)制造服務(wù)，并創(chuàng)造450個新工作崗位。

此次擴建由富士膠片公司16億美元（110億丹麥克朗）的主要資本投資提供資金。此次擴建將通過增加8×20,000升生物反應(yīng)器和兩個下游加工流來增加當前站點的容量。擴建完成后，該基地將提供總計20×20,000升的生物反應(yīng)器，用于原料藥生產(chǎn)，并輔之以全面的藥品和成品服務(wù)。

擴建項目將包括可持續(xù)發(fā)展措施，以支持富士膠片新的“綠色價值氣候戰(zhàn)略”，其氣候行動目標包括使用無碳能源運營和到2040財年末實現(xiàn)CO2凈零排放_。

逆戟鯨生物

Orca Bio（美國加利福尼亞州；https://orcabio.com）是一家后期生物技術(shù)公司，開發(fā)用于治療癌癥、遺傳性血液病和自身免疫性疾病的高精度細胞療法，已宣布擴大其目前的制造能力在美國加利福尼亞州建造一個新的9300m²商業(yè)設(shè)施。該設(shè)施將支持Orca Bio精準細胞療法的后期臨床開發(fā)和商業(yè)化，包括目前正在 III 期注冊試驗中評估的Orca-T 。

Orca-T是一種研究性高精度同種異體細胞療法，包括輸注調(diào)節(jié)性T細胞、常規(guī)T細胞和CD34⁺干細胞，這些干細胞來自相關(guān)或無關(guān)匹配供體的外周血。Orca-T已獲得美國 FDA 的再生醫(yī)學先進療法 (RMAT) 指定，并正在研究治療多種血液系統(tǒng)惡性腫瘤。

武田與訓研所

作為其穩(wěn)固伙伴關(guān)系的一部分，聯(lián)合國訓練研究所（UNITAR；瑞士；www.unitar.org）和武田（日本；www.takeda.com）是全球制藥業(yè)的領(lǐng)導者和該協(xié)會的積極成員聯(lián)合國全球契約很高興宣布一項新的聯(lián)合倡議，重點是加強各國的醫(yī)療保健系統(tǒng)，以滿足患者對血漿和血漿衍生療法的需求。該計劃將利用UNITAR 在培訓和教育方面的專業(yè)知識，以開發(fā)應(yīng)對全球挑戰(zhàn)的創(chuàng)新解決方案，并利用Takeda在罕見疾病和血漿生態(tài)系統(tǒng)方面的深入知識。

成就

CARsgen

CARsgen（中國；www.carsgen.com）位于美國北卡羅來納州三角研究園（RTP）的現(xiàn)行良好生產(chǎn)規(guī)范（cGMP）生產(chǎn)設(shè)施已開始GMP生產(chǎn)自體CAR T細胞產(chǎn)品，并成功發(fā)布首批GMP用于臨床試驗。

RTPGMP制造設(shè)施的總建筑面積約為3300m2?^，每年將為CARsgen提供700名患者的自體CAR-T細胞產(chǎn)品的額外制造能力，以支持北美和歐洲的臨床研究和早期商業(yè)啟動。

臨床試驗

間充質(zhì)基質(zhì)/干細胞

細胞研究公司

Cell Research Corporation（新加坡；www.cellresearchcorp.com）已經(jīng)完成了CorLiCyte?的第一階段研究，CorLiCyte?是一種源自臍帶干細胞的干細胞療法。

CorLiCyte^?正在開發(fā)用于治療多種嚴重疾病，首要目標適應(yīng)癥是治療糖尿病足潰瘍 (DFU)。在研究方案中，九名慢性DFU患者接受了CorLiCyte^?治療，每周兩次，持續(xù)8周。參與該研究的患者均未經(jīng)歷任何與治療相關(guān)的不良事件，并且所有受試者在治療期間均發(fā)現(xiàn)傷口大小有所減小。

其他

免疫力

Immunis（美國加利福尼亞州；https://immunisbiomedical.com）是一家私營生物技術(shù)公司，正在開發(fā)一種針對年齡和疾病相關(guān)的免疫衰退的新型療法，它開始了I/IIa期臨床試驗的患者注冊，以評估 Immunis 的免疫調(diào)節(jié)分泌蛋白產(chǎn)品來自部分分化的人類胚胎干細胞 (hESC)，IMM01-STEM，用于肌肉萎縮患者。

隨著年齡的增長，每個人的免疫系統(tǒng)健康都會下降，這會導致全身退化，包括肌肉萎縮。與年齡相關(guān)的肌肉萎縮（肌肉減少癥）和廢用或疾病引起的肌肉萎縮會顯著降低生活質(zhì)量。開放標簽、劑量遞增研究將招募多達 18 名年齡在 50-75 歲之間的患者，以評估IMM01-STEM在與膝骨關(guān)節(jié)炎 (KOA) 相關(guān)的肌肉萎縮的老年參與者中的安全性和耐受性，這種情況結(jié)合了廢用、年齡和疾病相關(guān)的肌肉萎縮。KOA是一種局部和全身炎癥性疾病，是老年人殘疾的主要原因。肌肉萎縮是這種活動能力受損的主要原因，肌肉功能障礙會加速患者的軟骨退化。

法規(guī)、批準、收購……

收購與合并

Cellistic與Ncardia

Cellistic（比利時；www.cellistic.com），Ncardia（荷蘭；www.ncardia.com?）的細胞療法開發(fā)和制造業(yè)務(wù)，以及臨床階段的Celyad Oncology（比利時；https://celyad.com?）專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)癌癥嵌合抗原受體T細胞 (CAR-T) 療法的生物技術(shù)公司宣布了一項交易，據(jù)此Cellistic將收購Celyad Oncology的良好生產(chǎn)規(guī)范 (GMP) 級細胞療法制造能力，包括現(xiàn)有設(shè)施和所有相關(guān)人員，總計；600萬歐元。該交易須滿足多項慣例先決條件，預計將于今年年底完成。

綠燈

AVROBIO

AVROBIO（美國馬薩諸塞州；www.avrobio.com）是一家臨床階段基因治療公司，已宣布英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管機構(gòu)（MHRA）、研究倫理委員會（REC）和衛(wèi)生研究局（HRA）已批準了AVROBIO在曼徹斯特大學（英國；www.manchester.ac.uk）的合作者提交的臨床試驗申請，以啟動在診斷為II型神經(jīng)元性粘多糖貯積癥 (nMPS-II) 或亨特綜合征。這種罕見且嚴重使人衰弱的溶酶體疾病主要影響年輕男性。

一項為期24個月的非隨機、開放標簽研究將招募最多5名診斷為nMPS-II且年齡≥3 個月和≤12個月的兒童，以評估HSC基因治療的安全性和耐受性、藥效學和臨床療效。

本公司還宣布，美國FDA已授予AVR-RD-04罕見兒科疾病稱號，這是一種治療胱氨酸病的研究基因療法，胱氨酸病是一種危及生命的疾病，會導致進行性多器官損害，包括早期急性腎病進展為終末期腎病。AVR-RD-04 旨在對患者自身的造血干細胞 (HSC) 進行基因改造，以表達編碼胱氨酸的基因，這種蛋白質(zhì)在胱氨酸病患者中嚴重缺乏。

bluebird bio

bluebird bio（美國馬薩諸塞州；www.bluebirdbio.com）宣布美國FDA已加速批準 SKYSONA?^??(elivaldogene autotemcel)，也稱為 eli-cel，用于減緩4-17歲男孩神經(jīng)功能障礙的進展歲，患有早期活動性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良 (CALD) 。公司還確認，之前對eli-cel 臨床開發(fā)計劃的臨床暫停已經(jīng)解除。

加州干細胞治療中心

美國食品和藥物管理局于2018年對加州干細胞治療中心（CSCTC；美國加利福尼亞州；提供給患者的部分醫(yī)療相當于制造生物藥物產(chǎn)品，因此受到FDA的監(jiān)管。法院駁回了這一論點，裁定外科手術(shù)不會產(chǎn)生新的處方藥。

CSCTC成立于2010年，已為14,000多名患者提供干細胞療法。它的外科手術(shù)包括去除患者的脂肪組織以分離干細胞，以便它們可以用于幫助修復或替換受損傷或疾病影響的組織。

免疫軟體

Immusoft（美國華盛頓州；www.immusoft.com），一家致力于改善罕見病患者生活的臨床階段細胞治療公司，宣布美國FDA已經(jīng)批準了ISP- 001用于治療I型粘多糖貯積癥 (MPS I)。開放的IND使Immusoft能夠啟動I期臨床研究。

這一里程碑對 Immusoft 來說意義重大，在細胞和基因治療領(lǐng)域也具有歷史意義，因為ISP-001將是第一個進入人體臨床試驗的工程B細胞療法。Immusoft 開創(chuàng)了B細胞工程以創(chuàng)建用于體內(nèi)治療性蛋白質(zhì)遞送的生物工廠，在該領(lǐng)域擁有超過 60 項已發(fā)布和正在申請的專利。該公司的新型 B 細胞平臺旨在規(guī)避與病毒傳遞基因療法相關(guān)的免疫原性以及與干細胞介導的基因療法相關(guān)的化療預處理，同時實現(xiàn)持久的治療傳遞和重新給藥的可能性。

Immusoft 的ISP?方法旨在使患者的B細胞重新編程以持續(xù)生產(chǎn)治療性蛋白質(zhì)，從而減少頻繁輸注的需要，并有可能改善患者的預后。ISP-001代表了第一個使用公司專有技術(shù)開發(fā)的候選產(chǎn)品。

Intellia

Intellia Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.intelliatx.com）是一家臨床階段基因組編輯公司，專注于利用基于CRISPR的技術(shù)開發(fā)潛在的治療療法，該公司宣布美國FDA已授予Intellia體內(nèi)CRISPR/Cas9基因組編輯候選NTLA-2002，用于治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 。

吉利德公司

吉利德公司（美國加利福尼亞州；www.gilead.com）旗下公司Kite（美國加利福尼亞州；www.kitepharma.com）宣布，歐盟委員會 (EC) 已批準其CAR-T細胞療法Tecartus?^??(brexucabtagene autoleucel ) 用于治療26歲及以上患有復發(fā)性或難治性前體 B 細胞急性淋巴細胞白血病 (ALL) 的成年患者。

傳奇

Legend Biotech（美國新澤西州；https://legendbiotech.com）是一家開發(fā)、制造和商業(yè)化治療危及生命疾病的新療法的全球生物技術(shù)公司，宣布日本厚生勞動省 (MHLW) 已批準CARVYKTI?（ciltacabtagene autoleucel），一種B細胞成熟抗原 (BCMA) 定向嵌合抗原受體T細胞 (CAR-T) 療法，用于治療患有復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成人，僅限于滿足以下兩種情況的病例狀況：

• 患者無靶向BCMA的CAR陽性T細胞輸注治療史；
• 已接受三線或更多線治療且多發(fā)性骨髓瘤對最近的治療無反應(yīng)或復發(fā)的患者。

CARVYKTI 已獲得美國 FDA 和歐盟委員會的批準。

神經(jīng)質(zhì)體

歐盟已授予干細胞生物技術(shù)Neuroplast（荷蘭；www.neuroplast.com）一項罕見病藥產(chǎn)品稱號，以表彰其干細胞技術(shù)平臺對額顳葉癡呆 (FTD) 的適用性，此前歐洲藥品管理局 (EMA) 給予積極評價) 。憑借針對創(chuàng)傷性脊髓損傷 (TSCI) 的現(xiàn)有孤兒病指定 (ODD)，Neuro-Cells?^?現(xiàn)在被批準用于快速發(fā)展途徑，對創(chuàng)傷引起的和慢性退行性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病具有市場獨占權(quán)。這標志著 Neuroplast 的 Neuro-Cells 平臺發(fā)展路線圖中的一個重要里程碑，作為阿爾茨海默氏癥、ALS 和帕金森氏病等其他慢性神經(jīng)退行性疾病的墊腳石。Neuroplast 技術(shù)在治療應(yīng)用方面的潛在寬度為數(shù)百萬目前尚無有效治療前景的神經(jīng)退行性疾病患者提供了前景。

資本市場與金融

阿森納生物

Arsenal Biosciences（美國加利福尼亞州；www.arsenalbio.com）是一家私人控股的可編程細胞治療公司，為實體瘤設(shè)計先進的CAR-T療法，已完成2.2億美元的B輪融資。籌款之際，該公司開始計劃對其主導項目 AB-1015進行臨床試驗，該項目是一種卵巢癌候選藥物，目標是在今年晚些時候獲得 FDA IND 批準和首例患者給藥。該公司還有針對腎臟、前列腺和其他癌癥適應(yīng)癥的早期開發(fā)候選藥物。

絞盤療法

Pfizer、Bayer、Novartis、Eli Lilly 和 Bristol Myers Squibb 的 Venture Capital 部門聯(lián)手支持一種新的生物技術(shù)的誕生：Capstan Therapeutics（美國賓夕法尼亞州；www.capstantx.com）。憑借1.65億美元的資金，這家初創(chuàng)公司將推進在患者體內(nèi)產(chǎn)生的CAR-T療法的臨床開發(fā)。

西納塔

Cynata Therapeutics（澳大利亞；www.cynata.com）是一家專門從事細胞療法的臨床階段生物技術(shù)公司，它宣布澳大利亞政府國家衛(wèi)生和醫(yī)學研究委員會（NHMRC）已根據(jù)NHMRC撥款約100萬澳元2021MRFF 心血管健康任務(wù)，資助一項重要的臨床前研究項目，以研究Cynata的Cymerus?iPSC衍生的MSCs作為治療缺血性心臟病的方法。

標志物療法

Marker Therapeutics（德克薩斯州，美國；https://markertherpaeutics.com）是一家臨床階段的免疫腫瘤學公司，專門開發(fā)用于治療血液惡性腫瘤和實體瘤適應(yīng)癥的下一代基于T細胞的免疫療法。獲得美國 FDA 孤兒產(chǎn)品資助計劃200萬美元的資助，以支持其領(lǐng)先的多腫瘤相關(guān)抗原 (MultiTAA) T 細胞候選產(chǎn)品 MT-401 在移植后急性髓系患者中的 II 期 ARTEMIS 試驗白血病 (AML) 。

Matregenix

Matregenix（美國加利福尼亞州；http://matrigenix.com）是一家設(shè)計、開發(fā)和制造高度可調(diào)的納米纖維材料的技術(shù)公司，可適應(yīng)廣泛應(yīng)用中的定制需求，已獲得國家的I期資助在小企業(yè)創(chuàng)新研究 (SBIR) 計劃和 NIH 的支持下，牙科和顱面研究所（美國哥倫比亞特區(qū)；www.nidcr.nih.gov ）。這筆贈款將用于開發(fā)一種新的牙科屏障膜，用于引導骨再生。

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