根據(jù)2022年10月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開信息和新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

許可協(xié)議：Kite & Refuge

Kite（美國加利福尼亞州；https://www.kitepharma.com）是吉利德公司（美國加利福尼亞州；https://www.gilead.com）的子公司，已與Refuge（加利福尼亞州，美國；https://refugebiotech.com），一家用于癌癥免疫治療的合成生物學(xué)公司，獲得利用Refuge的專有基因表達(dá)平臺開發(fā)血癌潛在治療方法的獨(dú)家權(quán)利。

戰(zhàn)略合作伙伴：JW Therapeutics & 2seventy bio

JW Therapeutics（中國；https://www.jwtherapeutics.com/en/），一家專注于開發(fā)、制造和商業(yè)化細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品的生物技術(shù)公司，以及2seventy bio（美國馬薩諸塞州；https:?//www.2seventybio.com?） ），一家免疫腫瘤細(xì)胞治療公司，宣布建立戰(zhàn)略聯(lián)盟，建立轉(zhuǎn)化和臨床細(xì)胞治療開發(fā)平臺，旨在更快地在中國大陸、香港和澳門探索基于T細(xì)胞的免疫治療產(chǎn)品。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)……

CorNeat視覺

仿生植入物和技術(shù)公司CorNeat Vision（以色列；https://www.corneat.com ）推出了革命性的組織整合材料技術(shù)EverMatrix?。EverMatrix 是世界上第一個(gè)不可降解的、100%合成的仿生細(xì)胞外基質(zhì) (ECM)——組織的骨架，與活的人體組織終生無縫結(jié)合。一旦植入，它會觸發(fā)復(fù)雜的生物過程，刺激成纖維細(xì)胞增殖和定植，從而導(dǎo)致完全組織整合，而不會引發(fā)不良的異物反應(yīng)。

EverMatrix 最初是作為 CorNeat Vision 人工角膜項(xiàng)目的一部分開發(fā)的，該項(xiàng)目需要將由聚合物制成的人工晶狀體與常駐眼組織永久地和生物力學(xué)地整合在一起。該公司目前正在開發(fā)四種產(chǎn)品，以充分利用這一獨(dú)特平臺技術(shù)的潛力。

譜系細(xì)胞療法

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為未滿足的醫(yī)療需求開發(fā)同種異體細(xì)胞療法，已在美國加利福尼亞州卡爾斯巴德開設(shè)了一家新的研發(fā) (R&D) 設(shè)施，以及其位于以色列的良好生產(chǎn)規(guī)范 (GMP) 制造工廠的擴(kuò)建。

Lineage在卡爾斯巴德的新設(shè)施將擴(kuò)大公司在美國的研發(fā)能力，并支持當(dāng)前和未來同種異體細(xì)胞移植項(xiàng)目的開發(fā)。Lineage以色列工廠的擴(kuò)建將增加公司的基礎(chǔ)設(shè)施，包括開發(fā)和優(yōu)化更大規(guī)模的臨床制造流程，并繼續(xù)與羅氏和基因泰克就RG6501 (OpRegen?) 進(jìn)行持續(xù)合作，這是一種視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞替代療法已完成 II/IIa期臨床試驗(yàn)的注冊，用于治療繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地理萎縮。

Therapeutic Solutions International 和 Res Nova Bio

Therapeutic Solutions International（ID，美國；https://therapeuticsolutionsint.com）宣布成立一家分拆公司Res Nova Bio（無可用網(wǎng)站），致力于開發(fā)抑制癌癥的抗血管生成免疫療法。Res Nova Bio 已獲得 Therapeutic Solutions International 的知識產(chǎn)權(quán)許可，涵蓋 StemVacs-V，這是一種 iPSC 衍生平臺技術(shù)。該技術(shù)利用稱為iPSC的多能干細(xì)胞來生成類似于腫瘤血管的新細(xì)胞，這些細(xì)胞被制成“治療性疫苗”。

節(jié)奏生物科學(xué)

Tempo Bioscience（美國加利福尼亞州；https://www.tempobioscience.com）是一家私營生物技術(shù)公司，已發(fā)布了以下類別的新型人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 衍生細(xì)胞產(chǎn)品和基于細(xì)胞的附屬服務(wù)：Tempo -iBMEC?（人 iPSC 衍生的腦微血管內(nèi)皮細(xì)胞）和 Tempo-iPeri?（人 iPSC 衍生的周細(xì)胞）。

這些新產(chǎn)品增加了現(xiàn)有的Tempo Bioscience產(chǎn)品線，并擴(kuò)展了TempoStemBank?疾病模型產(chǎn)品。目前，提供了超過二十二種iPSC衍生細(xì)胞類型來創(chuàng)建與患者相關(guān)的疾病模型。TempoATP?、TempoMito?、TempoCal?、TempoO2? 和 TempoVol?生物傳感器是細(xì)胞、線粒體和細(xì)胞毒性功能的活細(xì)胞報(bào)告器。

Tempo Bioscience是人類iPSC衍生細(xì)胞類型的唯一制造商，這些細(xì)胞類型使用非病毒、無核酸、無血清和無飼養(yǎng)層技術(shù)進(jìn)行工程改造。Tempo致力于推進(jìn)專注于疾病建模和藥物安全性評估的技術(shù)，使用先進(jìn)的2D 人類 iPSC 衍生細(xì)胞模型，以及3D球狀體或類器官。Tempo的患者相關(guān)細(xì)胞模型旨在改善藥物開發(fā)過程中的藥物療效評估和安全性評估。

成就

AIVITA Biomedical

AIVITA Biomedical（美國加利福尼亞州；http://aivitabiomedical.com）是一家專注于創(chuàng)新細(xì)胞應(yīng)用的生物技術(shù)公司，已發(fā)布其完成的II期膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM) 研究的數(shù)據(jù)，該研究表明無進(jìn)展生存期 (PFS) 得到增強(qiáng)。AIVITA 完成了其免疫療法候選藥物AV-GBM-1的多中心II期試驗(yàn)，該試驗(yàn)表明，在最近診斷為 GBM 的患者中，PFS 比護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)提高了50%，令人鼓舞。本出版物重點(diǎn)介紹了AV-GBM-1給藥產(chǎn)生的 PFS，并將結(jié)果與??其他療法的GBM試驗(yàn)中報(bào)告的結(jié)果進(jìn)行了比較。數(shù)據(jù)表明，持續(xù)治療可以進(jìn)一步改善無進(jìn)展生存期和總生存期。

赫斯佩羅斯

Hesperos（佛羅里達(dá)州，美國；http://hesperosinc.com）發(fā)表了一項(xiàng)重要發(fā)現(xiàn)，以更好地了解ALS病因和潛在的新治療目標(biāo)。

Hesperos的這項(xiàng)研究在微生理系統(tǒng) (MPS) 中使用人類 iPSC，該系統(tǒng)將野生型細(xì)胞與患者來源的突變細(xì)胞進(jìn)行比較。具體來說，該團(tuán)隊(duì)研究了患病骨骼肌和運(yùn)動神經(jīng)元對疾病病理生理學(xué)的相對貢獻(xiàn)。MPS 疾病模型的結(jié)果表明功能性神經(jīng)肌肉接頭 (NMJ) 的數(shù)量顯著減少、已形成的 NMJ 的穩(wěn)定性以及疲勞指數(shù)增加，這些都是臨床相關(guān)的讀數(shù)。雖然ALS的根本原因仍未解決，但該研究的發(fā)現(xiàn)表明，患病的骨骼肌在 NMJ 信號中斷中起著重要作用，與運(yùn)動神經(jīng)元無關(guān)。

Kite

Kite（美國加利福尼亞州；https://www.kitepharma.com），吉利德公司（美國加利福尼亞州；https://www.gilead.com）宣布，美國FDA已批準(zhǔn)該公司的逆轉(zhuǎn)錄病毒載體（RVV ) 位于加利福尼亞州的制造工廠，用于商業(yè)生產(chǎn)。病毒載體是制造Kite治療某些血癌的細(xì)胞療法所需的關(guān)鍵成分。Kite是唯一一家擁有內(nèi)部商業(yè)和臨床試驗(yàn)病毒載體制造能力的細(xì)胞治療公司，增強(qiáng)了其強(qiáng)大的外部供應(yīng)合作伙伴。

歐米薩

Omeza（美國佛羅里達(dá)州；https://omeza.com）宣布，醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心 (CMS) 已確認(rèn) Omeza?^?膠原蛋白基質(zhì)的醫(yī)療保健通用程序編碼系統(tǒng) (HCPCS) 報(bào)銷代碼；代碼A2014，“Omeza膠原蛋白基質(zhì)，每 100 毫克”用于描述產(chǎn)品，為提供者從 Medicare 獲得報(bào)銷鋪平了道路。Omeza Collagen Matrix 是同類產(chǎn)品中首款藥物-器械組合產(chǎn)品，采用簡單的按扣和擠壓方式應(yīng)用于慢性傷口。今年早些時(shí)候，退伍軍人事務(wù)部聯(lián)邦供應(yīng)計(jì)劃 (FSS) 服務(wù)部授予 Omeza Collagen Matrix 合同地位。

Omeza膠原蛋白基質(zhì)適用于治療傷口，包括部分和全層傷口、壓瘡、靜脈潰瘍、糖尿病性潰瘍、慢性血管潰瘍、隧道/潛行傷口、手術(shù)傷口（供體部位/移植物、莫氏手術(shù)后、術(shù)后- 激光手術(shù)、足病、傷口裂開）、外傷（擦傷、撕裂傷、淺表部分皮層燒傷、皮膚撕裂）和流液傷口。

Omeza Collagen Matrix 是第一個(gè)將無水 3D 膠原蛋白微結(jié)構(gòu)輸送到具有挑戰(zhàn)性的傷口的藥物/器械組合產(chǎn)品。當(dāng)應(yīng)用于傷口表面時(shí)，卡扣和擠壓基質(zhì)會隨著時(shí)間的推移自然融入傷口。Omeza Collagen Matrix 專為與規(guī)則和不規(guī)則傷口床密切接觸而設(shè)計(jì)，為患者的自然傷口愈合過程提供有利環(huán)境。

目前，美國的三項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在研究使用三種產(chǎn)品Omeza治療產(chǎn)品系列（包括 Omeza 膠原蛋白基質(zhì)）來記錄靜脈潰瘍、糖尿病潰瘍和其他慢性傷口的愈合率。

臨床試驗(yàn)

免疫細(xì)胞

智能免疫

Smart Immune（法國；https://www.smart-immune.com），一家臨床階段的生物技術(shù)公司，開發(fā) ProTcell?，這是一種胸腺賦能的T細(xì)胞治療平臺，可全面快速地重新武裝免疫系統(tǒng)，以及大巴黎大學(xué)醫(yī)院（法國；https://www.aphp.fr）宣布，SMART102是一種使用Smart Immune的ProTcell平臺從臍帶血中提取的人類T淋巴祖細(xì)胞注射劑，已進(jìn)入一項(xiàng)Smart Immune和由大巴黎大學(xué)醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)。

多中心I/II期試驗(yàn)是一項(xiàng)概念驗(yàn)證、劑量遞增、10名患者的研究，將評估SMART102在血液惡性腫瘤成年患者異基因造血干細(xì)胞移植（ HSCT ）后加速免疫重建的安全性和有效性。SMART102是將 Smart Immune 的 ProTcell 平臺產(chǎn)生的同種異體 T 細(xì)胞祖細(xì)胞注射到患者體內(nèi)，該平臺旨在前往患者的胸腺并分化為功能齊全的 T 細(xì)胞。

造血干細(xì)胞

奧維奧

AVROBIO（美國馬薩諸塞州；https://www.avrobio.com）是一家臨床階段的基因治療公司，致力于使人們擺脫終生遺傳病的困擾，該公司宣布第六名也是最后一名患者已在合作者中接受給藥——研究性基因療法治療胱氨酸病的 I/II 期臨床試驗(yàn) 。胱氨酸貯積癥是一種危及生命的疾病，會導(dǎo)致進(jìn)行性多器官損害，包括進(jìn)展為終末期腎病的早期急性腎病。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購……

收購與合并

Good Works II Acquisition Corporation和Direct Biologics

上市特殊目的收購公司 (SPAC) Good Works II Acquisition Corporation（美國德克薩斯州）和后期生物技術(shù)公司Direct Biologics（美國德克薩斯州：https://directbiologics.com?）已簽署最終協(xié)議同意，在滿足所有關(guān)閉條件后，Direct Biologics 將成為一家上市公司。交易完成后（預(yù)計(jì)將于 2023 年上半年發(fā)生），合并后的公司將命名為 Direct Biologics, Inc .，其普通股預(yù)計(jì)將在納斯達(dá)克資本市場交易。

Pluristyx、panCELLa 和植入技術(shù)

Pluristyx（美國華盛頓州；https://www.pluristyx.com）、panCELLa（加拿大安大略?。籬ttps://pancela.com）以及panCELLa的子公司Implant Therapeutics（美國醫(yī)學(xué)博士；https://www .implant-rx.com），已宣布他們的公司合并，等待股東批準(zhǔn)。合并后的公司將結(jié)合互補(bǔ)的產(chǎn)品組合，提供端到端的客戶支持，并提供更多與 iPSC 相關(guān)的產(chǎn)品和服務(wù)。

合并后的公司將保留 Pluristyx 名稱，panCELLa 將成為 Pluristyx 的全資子公司。

綠燈

阿塔拉生物

Atara Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；https://www.atarabio.com）、T 細(xì)胞生物治療公司和 Pierre Fabre（法國；https://www.pierre-fabre.com）宣布醫(yī)藥產(chǎn)品委員會歐洲藥品管理局 (EMA) 的人用 (CHMP) 已采納積極意見，建議歐盟委員會 (EC) 批準(zhǔn)Ebvallo TM?⁽?tabelecleucel) 作為治療2歲及以上成人和兒童患者的單一療法復(fù)發(fā)或難治性Epstein-Barr病毒陽性移植后淋巴組織增生性疾病 (EBV+PTLD)，且之前至少接受過一種治療。

AVROBIO

AVROBIO（美國馬薩諸塞州；https://www.avrobio.com）是一家臨床階段的基因治療公司，致力于使人們擺脫終生遺傳病的困擾，該公司宣布英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管機(jī)構(gòu) (MHRA) 已根據(jù)創(chuàng)新許可和訪問途徑 (ILAP) 授予研究性 AVR-RD-02 創(chuàng)新護(hù)照，這是一種一流的基因療法，使用患者自身的造血干細(xì)胞治療戈謝病，這是一種罕見的溶酶體疾病，可導(dǎo)致多器官病理學(xué)、臨??床發(fā)病率和早期死亡率。

細(xì)胞進(jìn)化

Cellevolve Bio（美國加利福尼亞州；https://www.cellevolve.com）是一家專注于細(xì)胞療法的臨床階段開發(fā)和商業(yè)化平臺公司，宣布美國FDA已批準(zhǔn)其CE-的研究性新藥（IND）申請VST01-JC是一種JC病毒特異性T 細(xì)胞療法（JC-VST），正在研究用于治療進(jìn)行性多灶性腦白質(zhì)?。≒ML）。CE-VST01-JC還獲得了FDA罕見病藥指定。

JW Therapeutics

JW Therapeutics（中國；https://www.jwtherapeutics.com/en/）是一家專注于開發(fā)、制造和商業(yè)化細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品的生物技術(shù)公司，宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA；中國；http://english） .nmpa.gov.cn）已批準(zhǔn)其抗CD19自體嵌合抗原受體T（CAR-T）細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品relmacabtagene autoleucel injection（relma-cel，商品名：Carteyva?）的補(bǔ)充新藥申請（sNDA）濾泡性淋巴瘤成年患者的治療是難治性的或在二線或以上全身治療 (r/r FL) 的 24個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)。

這是relma-cel繼2021年9月首次獲批上市后的第二個(gè)獲批適應(yīng)癥，也是中國首個(gè)獲批用于治療r/rFL患者的細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。

此次批準(zhǔn)基于 Carteyva 在中國成年復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者中進(jìn)行的一項(xiàng)單臂、多中心、關(guān)鍵研究（RELIANCE 研究）B 組的 6 個(gè)月臨床結(jié)果。Relma-cel注射液是JW Therapeutics基于Juno Therapeutics（百時(shí)美施貴寶旗下公司）的CAR-T細(xì)胞工藝平臺自主研發(fā)的自體抗CD19 CART細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。

吉利德公司

吉利德公司（美國加利福尼亞州； https://www.gilead.com）旗下公司Kite （美國加利福尼亞州；https:?//www.kitepharma.com）宣布?xì)W盟委員會（EC）已批準(zhǔn)使用Yescarta?^??(axicabtagene ciloleucel) 治療患有彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤 (DLBCL) 和高級B細(xì)胞淋巴瘤 (HGBL) 的成年患者，這些患者在完成或難治性治療后 12 個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)線化學(xué)免疫療法。Yescarta 現(xiàn)在是第一個(gè)被批準(zhǔn)用于歐洲對一線治療無反應(yīng)的患者的嵌合抗原受體 (CAR) T 細(xì)胞療法。

骨髓療法

Myeloid Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https://www.myeloidtx.com）是一家臨床階段的mRNA免疫療法公司，它宣布美國FDA已授予難治性或復(fù)發(fā)性CD5+患者M(jìn)T-101快速通道指定外周T細(xì)胞淋巴瘤 (PTCL) 。

TerraImmune

TerraImmune（美國醫(yī)學(xué)博士；https://www.teraimmune.com）是一家專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對自身免疫性疾病的新型 Treg 細(xì)胞療法的生物技術(shù)公司，該公司宣布美國 FDA 已批準(zhǔn)新藥研究（IND）批準(zhǔn)開始公司的 I/IIa期臨床試驗(yàn)，以評估其主要候選藥物 TI-168 在具有難治性抑制劑的先天性A型血友病患者中的療效。

維蒂實(shí)驗(yàn)室

Vitti Labs（美國密蘇里州；https://www.vittilabs.com）是一家專注于生命科學(xué)研究、開發(fā)和制造的 AATB 認(rèn)證組織庫，已宣布美國 FDA 已批準(zhǔn)其新藥研究申請（IND） EV-Pure是一種同種異體外泌體產(chǎn)品，適用于患有原發(fā)性卵巢功能不全 (POI) 的女性。批準(zhǔn)的人體臨床試驗(yàn)基于使用EV-Pure的細(xì)胞培養(yǎng)和動物模型的非臨床研究，這表明逆轉(zhuǎn)POI的前景廣闊。

一般來說，原發(fā)性卵巢功能不全導(dǎo)致40歲以下女性中約有 100 名女性不孕，癌癥幸存者的比例高達(dá) 82%。這種疾病的并發(fā)癥是不孕癥、早期骨質(zhì)疏松癥、早發(fā)性心臟病，以及因無法懷孕而導(dǎo)致的抑郁和焦慮等重大問題。

資本市場與金融

卡利迪

Calidi Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；https://calidibio.com ）已獲得加州再生醫(yī)學(xué)研究所（美國加利福尼亞州；?https://www.cirm.ca.gov?）頒發(fā)的 300 萬美元獎(jiǎng)金，形式如下后期臨床前項(xiàng)目目標(biāo) (CLIN1) 撥款，目標(biāo)是完成向美國FDA申請批準(zhǔn)開始人體臨床試驗(yàn)所需的測試。該項(xiàng)目使用載有溶瘤病毒的供體脂肪來源的間充質(zhì)干細(xì)胞來靶向轉(zhuǎn)移性黑色素瘤、三陰性乳腺癌和晚期頭頸部鱗狀細(xì)胞癌。

Obatala Sciences

Obatala Sciences（LO，美國；https://www.obatalsciences.com）已完成300萬美元的A輪融資。這筆資金將用于進(jìn)一步推動其首創(chuàng)的研究支持產(chǎn)品和藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)平臺的商業(yè)化。該公司擁有成熟、穩(wěn)健的管道，包括用于3D細(xì)胞生長的人源水凝膠、來自不同人群生物庫的成人干細(xì)胞、用于生長和分化細(xì)胞的培養(yǎng)基，以及完整的組織芯片套件，例如脂肪芯片目前可用的系統(tǒng)和正在開發(fā)的片上胰腺系統(tǒng)。

ThermoGenesis Holdings

ThermoGenesis Holdings（美國加利福尼亞州；https://thermogenesis.com）是一家專注于自動化細(xì)胞處理和床旁自體細(xì)胞療法的公司，已宣布其公開發(fā)行11,783,572股普通股的定價(jià)股票、面值0.001美元和認(rèn)股權(quán)證，以每股0.14美元的發(fā)行價(jià)向公眾購買最多11,783,572股普通股和相關(guān)認(rèn)股權(quán)證。扣除配售代理費(fèi)和發(fā)行費(fèi)用前，公司的總收益預(yù)計(jì)約為205萬美元，不包括行使認(rèn)股權(quán)證的收益（如果有）。本公司擬將所得款項(xiàng)凈額用于購置各種設(shè)備、雇用人員并為其他費(fèi)用提供資金，所有這些均用于促進(jìn)其計(jì)劃中的細(xì)胞和基于細(xì)胞的基因治療業(yè)務(wù)的合同開發(fā)和制造組織（或 CDMO），以及其他一般公司用途，包括營運(yùn)資金。

Vita Therapeutics

Vita Therapeutics（醫(yī)學(xué)博士，美國；https://www.vitatx.com）是一家細(xì)胞工程公司，利用遺傳學(xué)的力量開發(fā)新型細(xì)胞療法來治療肌營養(yǎng)不良癥和癌癥，已完成3100萬美元的B系列融資。融資所得將用于將 Vita 領(lǐng)先的肢帶型肌營養(yǎng)不良癥（ LGMD2A ）臨床前項(xiàng)目VTA-100推進(jìn)到臨床。它還將資助Vita最新項(xiàng)目 VTA-120的開發(fā)，用于治療面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥患者，并進(jìn)一步擴(kuò)大Vita的發(fā)現(xiàn)管道。自成立以來，Vita 共籌集了6600萬美元。

說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議，如有版權(quán)等疑問，請隨時(shí)聯(lián)系我。