該領(lǐng)域的最新進(jìn)展干細(xì)胞根據(jù)2023年2月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開(kāi)信息和新聞稿匯編的研究和再生醫(yī)學(xué)。

目錄

• 業(yè)務(wù)發(fā)展
• 成就
• 臨床試驗(yàn)
• 法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：federation bio&MD Andreson

德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心（美國(guó)德克薩斯州；www.mdanderson.org）和Federation Bio（美國(guó)加利福尼亞州；www.federation.bio），一家生物技術(shù)公司開(kāi)拓細(xì)菌細(xì)胞療法, 宣布了一項(xiàng)戰(zhàn)略合作，以設(shè)計(jì)和制造復(fù)雜的合成微生物聯(lián)合體，目標(biāo)是增加對(duì)免疫療法有反應(yīng)的癌癥患者的數(shù)量。該協(xié)議將Federation Bio專(zhuān)有的ACT ?（厭氧共培養(yǎng)技術(shù)）平臺(tái)與MD安德森創(chuàng)新微生物組和轉(zhuǎn)化研究平臺(tái)（PRIME-TR）的專(zhuān)業(yè)知識(shí)和能力相結(jié)合。

合作協(xié)議：Xilis & MD Andreson

Xilis（美國(guó)新澤西州；https://xilis.com），一家生物技術(shù)公司，推進(jìn)其專(zhuān)有的MicroOrganoSphere? (MOS) 平臺(tái)，為癌癥患者實(shí)現(xiàn)功能性精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和高可信度藥物開(kāi)發(fā)，以及德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心中心（美國(guó)德克薩斯州；www.mdanderson.org）宣布了一項(xiàng)戰(zhàn)略合作，部署Xilis專(zhuān)有的MOS技術(shù)，以支持臨床前研究，以加速新型癌癥的發(fā)展療法。

根據(jù)協(xié)議，兩家組織旨在推進(jìn)利用MOS平臺(tái)的藥物開(kāi)發(fā)和發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，該平臺(tái)能夠以當(dāng)前體內(nèi)模型無(wú)法實(shí)現(xiàn)的新功能和規(guī)模對(duì)患者衍生的微腫瘤進(jìn)行轉(zhuǎn)化研究。如果成功，該平臺(tái)可能會(huì)為第三方合作提供機(jī)會(huì)，以指導(dǎo)新藥的開(kāi)發(fā)和細(xì)胞 療法

許可協(xié)議：lineage&eterna

線粒體細(xì)胞治療法（美國(guó)加利福尼亞州；http://lineagecell.com），一家臨床階段的生物技術(shù)公司，開(kāi)發(fā)同種異體細(xì)胞療法更換和恢復(fù)特定細(xì)胞類(lèi)型的人體，已與 Eterna Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；https://eternatx.com）簽訂獨(dú)家選擇權(quán)和許可協(xié)議，以開(kāi)發(fā)新型B2M缺陷誘導(dǎo)多能性藥物干?細(xì)胞(iPSC) 細(xì)胞系，Lineage將對(duì)其進(jìn)行評(píng)估以發(fā)展成差異化的細(xì)胞移植療法。

新的細(xì)胞Eterna將開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品線將支持Lineage可能創(chuàng)建更多候選產(chǎn)品，特別是用于治療某些中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病和其他神經(jīng)病學(xué)適應(yīng)癥。Eterna是其發(fā)現(xiàn)合作伙伴Factor Bioscience（美國(guó)馬薩諸塞州； https://factor.bio）的關(guān)鍵知識(shí)產(chǎn)權(quán)的獨(dú)家許可持有人。

成就

Aera

Aera Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；https://aeratx.com）已正式啟動(dòng)，融資1.93億美元，其愿景是利用其專(zhuān)有的交付平臺(tái)，在廣泛的模式和領(lǐng)域釋放基因藥物的潛力治療的領(lǐng)域?；趦?nèi)源性人類(lèi)蛋白質(zhì)的專(zhuān)有蛋白質(zhì)納米顆粒 (PNP) 基因藥物遞送平臺(tái)提供了使基因藥物能夠跨越廣泛模式和治療的領(lǐng)域。

Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb（美國(guó)新澤西州；www.bms.com）和2seventy bio（美國(guó)馬薩諸塞州；www.2seventybio.com）宣布首次發(fā)表和展示KarMMa-3的積極結(jié)果，這是一個(gè)關(guān)鍵的第3階段，開(kāi)放-標(biāo)簽、全球、隨機(jī)、對(duì)照研究。

評(píng)估Abecma（idecabtagene vicleucel）與標(biāo)準(zhǔn)聯(lián)合方案相比，用于接受2到4次既往治療的復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者治療，包括一種免疫調(diào)節(jié)劑、一種蛋白酶體抑制劑和一種抗CD38單克隆抗體，并且對(duì)其最后的治療方案難以治愈。在中位隨訪18.6個(gè)月時(shí)，與標(biāo)準(zhǔn)方案 (n=132) 相比，Abecma (n=254) 的主要終點(diǎn)無(wú)進(jìn)展生存期 (PFS) 具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，其中中位PFS分別為13.3個(gè)月（95%CI：11.8-16.1）和4.4個(gè)月（95%CI：3.4-5.9）。這表明使用Abecma可將疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低51%。

根據(jù)KarMMa-3的結(jié)果，Abecma是第一個(gè)也是唯一一個(gè)嵌合抗原受體 (CAR) T細(xì)胞治療在一項(xiàng)隨機(jī)、對(duì)照的3期試驗(yàn)中證明在三類(lèi)暴露的復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤中優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)方案。

Deepcell

Deepcell（美國(guó)加利福尼亞州；https://deepcell.com），AI驅(qū)動(dòng)單片機(jī)的先驅(qū)細(xì)胞分析推動(dòng)深層生物學(xué)發(fā)現(xiàn)，發(fā)布了三個(gè)數(shù)據(jù)集，使研究人員能夠探索新的高維形態(tài)數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)集是在 Deepcell 的高通量平臺(tái)上生成的，該平臺(tái)由成像和分選儀器、AI模型和軟件套件組成。AI模型，稱(chēng)為人類(lèi)基礎(chǔ)模型 (HFM)，已通過(guò)數(shù)百萬(wàn)次訓(xùn)練細(xì)胞圖像，使科學(xué)家能夠從未標(biāo)記的圖像中輕松生成已知和新穎形態(tài)特征的高維讀數(shù)細(xì)胞在無(wú)限假設(shè)方法中。該軟件套件還允許創(chuàng)建自定義細(xì)胞形態(tài)相似的分類(lèi)和鑒定細(xì)胞可行的分類(lèi)組細(xì)胞使下游分子或功能分析成為可能。

風(fēng)箏藥業(yè)

吉利德公司（美國(guó)加利福尼亞州； www.gilead.com）旗下公司Kite（美國(guó)加利福尼亞州；?www.kitepharma.com）公布了CAR-T的關(guān)鍵ZUMA-3研究的3年隨訪結(jié)果細(xì)胞?治療Tecartus^??(brexucabtagene autoleucel) 。分析結(jié)果顯示中位總生存期為26個(gè)月，并證明復(fù)發(fā)/難治性B-細(xì)胞自?xún)赡攴治鲆詠?lái)觀察到的安全性一致的急性淋巴細(xì)胞白血病 (R/R B-ALL)。Tecartus是一種以CD19為導(dǎo)向的轉(zhuǎn)基因自體T細(xì)胞免疫療法。

Mesoblast

Mesoblast（澳大利亞；www.mesoblast.com）已宣布公布DREAM-HF3期試驗(yàn)。對(duì)537名患者進(jìn)行的隨機(jī)、雙盲、對(duì)照研究的結(jié)果表明，Mesoblast的間充質(zhì)前體細(xì)胞治療（MPCs；rexlemestrocel-L）在12個(gè)月時(shí)加強(qiáng)心臟功能，通過(guò)左心室射血分?jǐn)?shù)測(cè)量，并在平均隨訪30個(gè)月內(nèi)減少因射血分?jǐn)?shù)降低導(dǎo)致的慢性心力衰竭患者的心血管死亡、心肌梗塞或中風(fēng)。

Parse Biosciences

Parse Biosciences（美國(guó)佛羅里達(dá)州；www.parsebiosciences.com），一家可訪問(wèn)且可擴(kuò)展的單一細(xì)胞測(cè)序解決方案，宣布推出Evercode?TCR和Gene Capture。這些新解決方案擴(kuò)展了Parse Biosciences的產(chǎn)品組合，以應(yīng)對(duì)更大規(guī)模和免疫分析應(yīng)用。

Evercode TCR使研究人員能夠分析T細(xì)胞受體 (TCR) 連同整個(gè)轉(zhuǎn)錄組細(xì)胞在規(guī)模上。免疫庫(kù)中可能的TCR的多樣性是巨大的，但現(xiàn)有工具的低吞吐量限制了以高分辨率捕獲這種復(fù)雜性的能力。Evercode TCR將使研究人員能夠測(cè)量整個(gè)轉(zhuǎn)錄組和配對(duì)的TCR序列——包括alpha和beta鏈——多達(dá)100萬(wàn)細(xì)胞。將TCR序列與這種規(guī)模的基因表達(dá)相結(jié)合，可以追蹤不同T細(xì)胞中的TCR克隆型細(xì)胞亞型和激活狀態(tài)，以超高分辨率了解免疫庫(kù)。

Parse還宣布推出Gene Capture，這是一種減少大型研究測(cè)序需求的解決方案。Gene Capture將測(cè)序重點(diǎn)放在最相關(guān)的基因上，從而可以有效地將項(xiàng)目擴(kuò)展到數(shù)百萬(wàn)個(gè)細(xì)胞和數(shù)百個(gè)樣本。該解決方案使研究人員能夠富集100到1000多個(gè)基因，所需的測(cè)序時(shí)間減少了十倍。研究人員可以訂購(gòu)包含大約1000個(gè)與免疫學(xué)相關(guān)的基因的預(yù)先設(shè)計(jì)的panel，即 Immune1000，或者設(shè)計(jì)一個(gè)滿(mǎn)足他們需求的獨(dú)特panel。

RoslinCT & Lykan Bioscience

RoslinCT（英國(guó)，www.roslinct.com），一個(gè)細(xì)胞和基因治療合同開(kāi)發(fā)與制造組織 (CDMO) 和 Lykan Bioscience（美國(guó)馬薩諸塞州；www.lykanbio.com），一家專(zhuān)注于細(xì)胞-基于療法，已簽訂業(yè)務(wù)合并協(xié)議，以形成全球領(lǐng)先的創(chuàng)新先進(jìn)企業(yè)療法CDMO。

合并后的集團(tuán)將為廣泛的自體和同種異體藥物提供工藝開(kāi)發(fā)專(zhuān)業(yè)知識(shí)和cGMP制造細(xì)胞療法，擁有無(wú)與倫比的基因編輯專(zhuān)業(yè)知識(shí)和行業(yè)領(lǐng)先的iPSC功能。

該集團(tuán)將受益于顯著擴(kuò)大的產(chǎn)能，在蘇格蘭愛(ài)丁堡和馬薩諸塞州霍普金頓擁有工藝和分析開(kāi)發(fā)實(shí)驗(yàn)室以及 cGMP制造設(shè)施。Lyka擁有6000m²最先進(jìn)的細(xì)胞治療制造設(shè)施和創(chuàng)新/開(kāi)發(fā)實(shí)驗(yàn)室，到2022年底將運(yùn)行16 個(gè)cGMP加工套件。計(jì)劃在RoslinCT現(xiàn)有的3700m²設(shè)施（包括8個(gè)cGMP套件）的基礎(chǔ)上進(jìn)一步擴(kuò)大蘇格蘭的實(shí)驗(yàn)室和cGMP產(chǎn)能。

隨著全球?qū)Ω哔|(zhì)量開(kāi)發(fā)和制造能力的需求不斷增加，RoslinCT和Lykan的這種互補(bǔ)配對(duì)將縮短先進(jìn)產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和制造時(shí)間治療贊助商，促進(jìn)大西洋兩岸的臨床和商業(yè)GMP產(chǎn)品發(fā)布。

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州：www.serestherapeutics.com）是一家微生物組治療公司，已宣布公布其ECOSPOR IV期第3期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)強(qiáng)化了先前公布的第3期ECOSPORIII研究微生物組研究結(jié)果治療的SER-109用于預(yù)防復(fù)發(fā)性艱難梭菌感染 (rCDI) 。rCDI在美國(guó)有近156,000例病例，是醫(yī)院獲得性感染的主要原因，給醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來(lái)了沉重負(fù)擔(dān)。

該論文總結(jié)了SER-109第3期ECOSPORIV試驗(yàn)的臨床數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)招募了263名有rCDI病史的參與者，包括僅經(jīng)歷過(guò)一次CDI復(fù)發(fā)的個(gè)體。在8周和24周的主要終點(diǎn)，分別有91.3%和86.3%的患者沒(méi)有復(fù)發(fā)，這支持了去年在JAMA上發(fā)表的SER-109安慰劑對(duì)照ECOSPORIII研究的陽(yáng)性數(shù)據(jù)。

在所有亞組中均觀察到相似的結(jié)果，包括單次CDI復(fù)發(fā)的亞組。雖然合并癥在研究參與者中很普遍，但在ECOSPORIV中觀察到耐受性良好的安全性特征，與在ECOSPORIII中觀察到的安全性特征一致，沒(méi)有導(dǎo)致退出研究的治療相關(guān)不良事件。

StemBioSys公司

StemBioSys（德克薩斯州，美國(guó)；www.stembiosys.com）推出了NeuroMatrix?，這是一種星形膠質(zhì)細(xì)胞衍生的細(xì)胞外基質(zhì)，能夠培養(yǎng)人iPSC衍生的原代神經(jīng)細(xì)胞細(xì)胞類(lèi)型。StemBioSys設(shè)計(jì)的NeuroMatrix旨在擴(kuò)大iPSC衍生神經(jīng)元在藥物發(fā)現(xiàn)和毒性測(cè)試中的應(yīng)用。

NeuroMatrix是一種星形膠質(zhì)細(xì)胞衍生的細(xì)胞外基質(zhì)，可提供必要的生化和機(jī)械線索，以允許成熟神經(jīng)細(xì)胞的分化、成熟和檢測(cè)細(xì)胞類(lèi)型。該技術(shù)允許開(kāi)發(fā)各種iPSC衍生的和初級(jí)神經(jīng)元細(xì)胞單一培養(yǎng)和共培養(yǎng)的類(lèi)型可用于各種應(yīng)用，包括興奮性毒性研究和神經(jīng)突生長(zhǎng)。

TC生物制藥

TC BioPharm（英國(guó)；http://tcbiopharm.com），一家臨床階段生物技術(shù)公司，開(kāi)發(fā)同種異體γδT平臺(tái)細(xì)胞療法對(duì)于癌癥，已發(fā)表了在晚期AML患者中使用OmnImmune ? （半相合同種異體γδT淋巴細(xì)胞）的I期試驗(yàn)結(jié)果。TCB-202-001試驗(yàn)于2018年11月開(kāi)始，由于COVID-19大流行于2020年3月提前終止。七名患者接受了供體來(lái)源的T細(xì)胞骨髓原始細(xì)胞均大于5%的產(chǎn)品。他們死于與毒品無(wú)關(guān)的原因。4名患者進(jìn)行了28天的骨髓評(píng)估，其中1名完全緩解，1名被歸類(lèi)為無(wú)形態(tài)學(xué)白血病狀態(tài)，1名病情穩(wěn)定，1名無(wú)反應(yīng)證據(jù)。

晚期AML患者良好安全性的有希望的初步數(shù)據(jù)為未來(lái)研究早期治療AML患者對(duì)初始治療無(wú)反應(yīng)的臨床研究鋪平了道路治療。

公司目前正在進(jìn)行一項(xiàng)II期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)使用現(xiàn)成的、無(wú)關(guān)的同種異體γδ-T供體來(lái)源細(xì)胞在與高（復(fù)發(fā)/難治性AML）和低（MRD陽(yáng)性）疾病負(fù)擔(dān)相關(guān)的髓系血癌患者中進(jìn)行體外擴(kuò)增。向完全同種異體產(chǎn)品的過(guò)渡代表了探索治療的γδT-的電位細(xì)胞跨多種適應(yīng)癥。

TheWell生物科學(xué)

TheWell Bioscience（美國(guó)新澤西州；www.thewellbio.com），3D的先驅(qū)細(xì)胞精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)文化平臺(tái)，細(xì)胞治療和生物制造，發(fā)布了一種新設(shè)計(jì)的細(xì)胞收獲溶液以回收類(lèi)器官和細(xì)胞更快，效率更高。

VitroGel^? OrganoidRecovery Solution是同類(lèi)產(chǎn)品中的第一個(gè)，該解決方案可以從基于動(dòng)物的細(xì)胞外基質(zhì) (ECM) 和合成VitroGel水凝膠中回收類(lèi)器官。該溶液可在2分鐘內(nèi)解離基于動(dòng)物的ECM，并且具有完整的細(xì)胞收獲過(guò)程在15分鐘內(nèi)完成，而市場(chǎng)上領(lǐng)先的回收解決方案則需要60多分鐘。VitroGel類(lèi)器官回收解決方案旨在以高產(chǎn)量快速收獲高質(zhì)量的完整類(lèi)器官，用于傳代、冷凍保存或后續(xù)生化分析。

臨床試驗(yàn)

免疫力細(xì)胞

AlloVir

AlloVir（美國(guó)馬薩諸塞州；www.allovir.com），一種臨床后期同種異體T細(xì)胞免疫治療公司宣布了 posoleucel的2期研究的積極最終結(jié)果，研究結(jié)果顯示，在篩查時(shí)BK病毒載量≥10,000拷貝/mL的患者和每?jī)芍芤淮蔚膒osoleucel給藥組中，posoleucel 的抗病毒效果甚至更強(qiáng)，確定了給藥方案和患者人群以推進(jìn)未來(lái)的試驗(yàn)。

FDA還授予了posoleucel罕見(jiàn)病藥稱(chēng)號(hào)，用于治療病毒相關(guān)的出血性膀胱炎。EMA已授予 posoleucel PRIority MEdicines (PRIME) 指定用于治療 AdV、BKV、巨細(xì)胞病毒、Epstein-Barr 病毒和人類(lèi)皰疹病毒 6 的嚴(yán)重感染，以及罕見(jiàn)病藥物產(chǎn)品指定作為治療正在接受治療的患者的病毒性疾病和感染的潛在療法HCT。

JW療法

JW Therapeutics（中國(guó)；www.jwtherapeutics.com），一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化的生物技術(shù)公司細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品，已宣布啟動(dòng)JWATM214在晚期肝細(xì)胞癌 (HCC) 患者中的臨床研究和首例患者輸注。這項(xiàng) JWATM214的首次人體研究旨在評(píng)估安全性和耐受性，確定推薦的2期劑量，并評(píng)估JWATM214在表達(dá) GPC3的晚期HCC成年患者中的藥代動(dòng)力學(xué)特征和初步療效。

由于在包括HCC在內(nèi)的多種惡性腫瘤中過(guò)表達(dá)，GPC3已成為HCC診斷和治療的靶點(diǎn)。T-的可行性細(xì)胞靶向GPC3的免疫療法用于HCC患者的治療已得到初步論證和報(bào)道。

JWATM214 是一種自體 T-細(xì)胞以GPC3為靶點(diǎn)的免疫治療候選藥物，由JW Therapeutics基于Eureka和Lyell’s T的ARTEMIS?平臺(tái)自主研發(fā)細(xì)胞抗疲勞技術(shù)。它結(jié)合了GPC3單克隆抗體的高親和力和特異性，在JWATM204的基礎(chǔ)上加入了JUN蛋白調(diào)控延緩T細(xì)胞力竭，以實(shí)現(xiàn)更持久和卓越的抗腫瘤活性，可能為表達(dá) GPC3的晚期HCC患者提供新的治療方法。

JW Therapeutics于2020年與Eureka和Lyell達(dá)成協(xié)議，獲得Eureka的ARTEMIS技術(shù)和Lyell的T細(xì)胞在中國(guó)和東南亞國(guó)家聯(lián)盟成員國(guó)開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化產(chǎn)品的抗衰竭技術(shù)。

其他

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州：www.serestherapeutics.com ）是一家微生物治療公司，已宣布其 SER-1551b期研究的隊(duì)列2招募正在進(jìn)行。SER-155，一種在研口腔微生物組治療的，旨在減少接受同種異體造血的個(gè)體的胃腸道 (GI) 感染、血流感染和移植物抗宿主病 (GvHD) 的發(fā)生率干 細(xì)胞移植（allo-HSCT）。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

收購(gòu)與合并

Ensoma和Twelve Bio

Ensoma（美國(guó)馬薩諸塞州；https://ensoma.com），一家基因組藥物公司，開(kāi)發(fā)一次性體內(nèi)治療，可精確設(shè)計(jì)任何細(xì)胞從內(nèi)部治愈疾病的造血系統(tǒng)公司，已經(jīng)完成了之前宣布的對(duì)Twelve Bio（丹麥）的收購(gòu)，Twelve Bio 是一家開(kāi)創(chuàng)性的基因編輯公司治療的下一代CRISPR-Cas藥物的應(yīng)用。此次關(guān)閉是在丹麥商業(yè)管理局最近根據(jù)丹麥外國(guó)直接投資法批準(zhǔn)之后完成的。

綠燈

Convatec

Convatec（美國(guó)田納西州；www.convatecgroup.com ）的InnovaBurn^?胎盤(pán)細(xì)胞外基質(zhì)醫(yī)療設(shè)備已獲得美國(guó)FDrugA的許可，用于治療復(fù)雜的手術(shù)傷口和燒傷，包括二度燒傷。InnovaBurn用于傷口管理，是一種異種移植物，可控制遺傳變異性以及環(huán)境和生活方式因素，包括飲食和活動(dòng)水平。

該裝置還可用于創(chuàng)傷性撕裂傷、裂開(kāi)的切口傷口、壓力和靜脈潰瘍、莫氏手術(shù)后傷口、手術(shù)后切口和糖尿病性潰瘍。InnovaBurn不需要準(zhǔn)備、沒(méi)有特定的放置方向、沒(méi)有組織跟蹤和特殊存儲(chǔ)。它符合并粘附在傷口部位。

IASO Biotherapeutics

IASO Biotherapeutics（中國(guó)；www.iasobio.com），一家從事發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和制造創(chuàng)新藥物的臨床階段生物制藥公司細(xì)胞療法和抗體產(chǎn)品，已宣布美國(guó)FDA已授予再生醫(yī)學(xué)高級(jí)治療(RMAT) 指定和快速跟蹤 (FT) 指定其研究新藥BCMACAR-T CT103A (Equecabtagene Autoleucel) 用于復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤 (RRMM) 。

Mesoblast

Mesoblast（澳大利亞；www.mesoblast.com）宣布，美國(guó)FDA的組織和高級(jí)辦公室療法(OTAT) 已授予再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)治療(RMAT) 指定rexlemestrocel-L用于治療與椎間盤(pán)退變相關(guān)的慢性腰痛，與透明質(zhì)酸組合作為注射到腰椎間盤(pán)的遞送劑。

rexlemestrocel-L聯(lián)合透明質(zhì)酸已完成的404名患者隨機(jī)、盲法安慰劑對(duì)照3期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)構(gòu)成了FDA確定Mesoblast的同種異體細(xì)胞治療有可能解決因椎間盤(pán)退變而遭受慢性腰痛的患者未滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。

法律訴訟

Caribou

證券訴訟公司Bernstein Liebhard（美國(guó)紐約州：www.bernlieb.com）宣布，已代表購(gòu)買(mǎi)或以其他方式獲得的投資者提起證券集體訴訟：

(a) Caribou Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；www .cariboubio.com）根據(jù)和/或可追溯至與公司于2021年 7月23日前后進(jìn)行的首次公開(kāi)募股（“IPO”或“發(fā)售”）有關(guān)的發(fā)售文件的普通股；和/或

(b) 2021年7月23日至2022年12月9日期間的Caribou證券，包括這兩個(gè)日期（“集體訴訟期”）。該訴訟已向美國(guó)加利福尼亞州北區(qū)地方法院提起，指控其違反了1933年證券法和1934年證券交易法。

Caribou是一家臨床階段的生物制藥公司，從事基因組編輯的同種異體藥物的開(kāi)發(fā)細(xì)胞 療法在美國(guó)和國(guó)際上用于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤。公司正在開(kāi)發(fā)CB-010等候選產(chǎn)品，這是一種同種異體抗CD19 CAR-T細(xì)胞 治療正在進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)ANTLER，用于治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤。

據(jù)Caribou稱(chēng)，CB-010是第一個(gè)臨床階段的同種異體抗CD19 CAR-T細(xì)胞治療從CAR-T中移除PDCD1細(xì)胞通過(guò)基因組編輯的PDCD1基因敲除表面，據(jù)稱(chēng)將CB-010與其他同種異體CAR-T區(qū)分開(kāi)來(lái)細(xì)胞除其他外，通過(guò)提高抗腫瘤活性的“持久性”。報(bào)告ANTLER1期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的新聞稿顯示，CB-010治療缺乏顯著的耐久性。在第一篇新聞稿發(fā)布后，Caribou的股票下跌了20.41%，緊隨其后的是9.03%。

根據(jù)集體訴訟，Caribou作出虛假和/或誤導(dǎo)性陳述和/或未能披露：(i) CB-010的治療效果不如被告讓投資者相信的那樣持久；(ii) 因此，CB-010的臨床和商業(yè)前景被夸大了；(iii) 因此，發(fā)售文件和被告在整個(gè)集體訴訟期間的公開(kāi)聲明存在重大虛假和/或誤導(dǎo)性，并且未能陳述其中需要陳述的信息。

資本市場(chǎng)與金融

Garuda Therapeutics

Garuda Therapeutics（馬薩諸塞州，美國(guó)；https://garudatx.com），一家生產(chǎn)現(xiàn)成、耐用血液的公司干 細(xì)胞-基于細(xì)胞療法，宣布了62美元的M系列B融資。融資所得將用于進(jìn)一步推進(jìn)Garuda平臺(tái)的開(kāi)發(fā)，以生成現(xiàn)成的、自我更新的血液干細(xì)胞作為血液病患者的潛在治療方法進(jìn)入臨床。B系列資金還將使Garuda能夠繼續(xù)推進(jìn)其專(zhuān)有的HSC衍生的現(xiàn)成耐用免疫細(xì)胞治療腫瘤患者的計(jì)劃。這筆資金還將進(jìn)一步推動(dòng)Garuda繼續(xù)開(kāi)發(fā)HLA匹配的多能性干細(xì)胞極大地?cái)U(kuò)大了患者的資格并增加了獲得血液和其他細(xì)胞療法在再生醫(yī)學(xué)中。

OriCell Therapeutics

OriCell Therapeutics（中國(guó)；www.oricell.com），致力于腫瘤藥物研發(fā)的制藥公司細(xì)胞immunotherapeutics，在2022年7月完成125美元的M系列B融資后，已完成45美元的M系列B1投資。有了這筆新資金，公司現(xiàn)在可以將其產(chǎn)品擴(kuò)展到美國(guó)，特別是OriCAR-017，一種GPRC5D CAR-T治療的治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤，目前處于美國(guó)和中國(guó)IND授權(quán)階段的產(chǎn)品。

Verismo Therapeutics

Verismo Therapeutics（美國(guó)賓夕法尼亞州：www.verismotherapeutics.com）是一家臨床階段的CAR-T公司，也是新型KIR-CAR平臺(tái)技術(shù)的先驅(qū)，已宣布獲得700萬(wàn)美元的A輪前融資。本次融資將支持SynKIR-110?臨床試驗(yàn)的持續(xù)推進(jìn)，SynKIR-110?是一流的KIR-CAR-T細(xì)胞實(shí)體瘤的候選免疫療法，以及SynKIR-310（一種 KIR-CAR-T）的臨床前開(kāi)發(fā)細(xì)胞免疫療法治療的對(duì)于血癌。自2020年推出以來(lái)，憑借這筆 700 萬(wàn)美元的投資，Verismo將獲得總計(jì)3300萬(wàn)美元的融資。

參考文獻(xiàn)：略

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