帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）是一種慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，主要特征是運(yùn)動(dòng)功能障礙，包括靜止性震顫、肌肉僵硬、運(yùn)動(dòng)遲緩以及姿勢(shì)和步態(tài)不穩(wěn)等。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國65歲以上人群的帕金森病患病率已超過300萬，并預(yù)計(jì)在未來幾年內(nèi)將大幅增長，極大可能在2025年達(dá)到614萬。

雖然目前藥物治療能夠緩解癥狀，但藥效漸弱和副作用仍是困擾患者的重要問題。幸運(yùn)的是，隨著干細(xì)胞技術(shù)的飛速發(fā)展，科學(xué)家們正在努力開辟新的治療路徑，帶來前所未有的希望。

干細(xì)胞治療帕金森病臨床招募：上海瑞金醫(yī)院自體干細(xì)胞治療項(xiàng)目進(jìn)行中！

令人振奮的是，2025年1月7日，一個(gè)激動(dòng)人心的消息——上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院正在開展一項(xiàng)探索性臨床試驗(yàn)，旨在通過自體干細(xì)胞治療為帕金森病患者帶來新的治療選擇。這項(xiàng)研究不僅使用了創(chuàng)新的細(xì)胞治療技術(shù)，而且通過精準(zhǔn)的臨床設(shè)計(jì)，致力于改善帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)癥狀、非運(yùn)動(dòng)癥狀及整體生活質(zhì)量。

本次臨床試驗(yàn)是上海瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科劉軍教授牽頭，聯(lián)合上海躍賽生物科技有限公司現(xiàn)開展一項(xiàng)干細(xì)胞治療帕金森病的I期臨床試驗(yàn)，招募帕金森病患者進(jìn)行自體干細(xì)胞治療。

該項(xiàng)目利用立體定向手術(shù)技術(shù)，將誘導(dǎo)分化的自體干細(xì)胞進(jìn)行精確地定向移植治療，有望改善疾病癥狀。目前該項(xiàng)目已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可和瑞金醫(yī)院的倫理批準(zhǔn)，準(zhǔn)許進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

01.研究流程

本次臨床試驗(yàn)的目標(biāo)是評(píng)估一種名為UX-DA001注射液的自體干細(xì)胞治療方案。通過移植由患者自身衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，研究人員希望能夠重新激活大腦中受損的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，改善帕金森病的核心癥狀。

我們將由專業(yè)護(hù)士從您的胳膊上抽取少量靜脈血用于實(shí)驗(yàn)室篩查和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的構(gòu)建。如篩選成功，我們將結(jié)合患者意愿進(jìn)行立體定向干細(xì)胞移植治療，從而達(dá)到改善臨床癥狀的目的。我們將對(duì)每位參與者進(jìn)行編號(hào)并建立檔案。如果您在采血之前或者過程中拒絕參與，我們會(huì)立即終止操作。您的所有信息將予以保密。

• 主要目的：評(píng)估不同劑量組UX-DA001注射液細(xì)胞移植治療原發(fā)性帕金森病患者的安全性和耐受性。
• 次要目的：評(píng)估不同劑量組UX-DA001注射液在患者大腦中的植入、存活和增生情況。評(píng)估細(xì)胞移植對(duì)患者運(yùn)動(dòng)癥狀的改善效果。評(píng)估UX-DA001注射液對(duì)非運(yùn)動(dòng)癥狀和整體生活質(zhì)量的影響。
• 探索性研究目的：通過收集可穿戴設(shè)備和帕金森數(shù)字評(píng)估系統(tǒng)的數(shù)據(jù)，評(píng)估運(yùn)動(dòng)功能、睡眠等非運(yùn)動(dòng)癥狀的改善情況。

02.研究設(shè)計(jì)和實(shí)施

這項(xiàng)研究采用非隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)設(shè)計(jì)，分為低劑量組和高劑量組，每組將招募6名患者。受試者將首先通過從胳膊上抽取少量靜脈血進(jìn)行實(shí)驗(yàn)室篩查，并誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的構(gòu)建。如果篩選成功，研究團(tuán)隊(duì)將在患者同意的基礎(chǔ)上，進(jìn)行立體定向干細(xì)胞移植治療，旨在改善帕金森病的臨床癥狀。在試驗(yàn)過程中，研究人員將密切跟蹤患者的安全性數(shù)據(jù)，監(jiān)測(cè)細(xì)胞植入和增生情況，同時(shí)評(píng)估患者的運(yùn)動(dòng)功能和非運(yùn)動(dòng)癥狀的變化。

• 研究時(shí)間：2025年1月1日到2028年1月31日
• 患者招募期：2025年2月1日至2026年12月31日。
• 研究周期：術(shù)后將進(jìn)行長達(dá)24個(gè)月的定期跟蹤，觀察不良事件的發(fā)生率，監(jiān)測(cè)患者的運(yùn)動(dòng)癥狀、生活質(zhì)量以及非運(yùn)動(dòng)癥狀的變化。

02.主要入組標(biāo)準(zhǔn)

• 自愿參加本試驗(yàn)，簽署知情同意書；
• 承諾遵守研究程序，并配合實(shí)施全過程研究；
• 50到75歲，男性或女性，符合國際運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)（the Movement Disorder Society，MDS）修訂的帕金森病臨床診斷標(biāo)準(zhǔn)（2015版）或中國帕金森病的診斷標(biāo)準(zhǔn)（2016版）的帕金森病患者。

03.主要排除標(biāo)準(zhǔn)（符合以下任一條標(biāo)準(zhǔn)的對(duì)象將排除于本研究）

• 攜帶人源性病毒（包括HIV、HBV、HCV、HTLV、EBV、CMV等）
• 梅毒螺旋體感染；
• 存在其他活躍感染；
• 有已知的遺傳疾??；
• 有其他神經(jīng)退行性疾??；
• 有活躍的腫瘤生長；
• 有血液系統(tǒng)疾?。?/li>
• 妊娠期或哺乳期女性健康志愿者；
• 其他研究者判定為不適合入組的情況。

04.補(bǔ)償政策

• 您將獲得交通補(bǔ)貼及營養(yǎng)費(fèi)。

05.咨詢方式

• 上海瑞金醫(yī)院總院（黃浦區(qū)瑞金二路197號(hào)）門診6樓帕金森病一站式中心

結(jié)語

帕金森病的治療正在進(jìn)入一個(gè)嶄新的時(shí)代。隨著自體干細(xì)胞技術(shù)的不斷發(fā)展，瑞金醫(yī)院的這項(xiàng)研究為患者帶來了新的希望。如果您或您的親人正在與帕金森病作斗爭，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)或許是一次改變命運(yùn)的機(jī)會(huì)。讓我們一起期待未來，見證科技如何改變醫(yī)學(xué)，讓更多患者走向康復(fù)的道路！

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信息來源：干細(xì)胞與基因科學(xué)

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