按照國家衛(wèi)生健康委和國家藥監(jiān)局《關(guān)于做好2019年干細胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》的要求，自2019年起，干細胞臨床研究機構(gòu)和項目備案結(jié)合進行，不再單獨開展干細胞臨床研究機構(gòu)備案。擬開展干細胞臨床研究而尚未完成機構(gòu)備案的醫(yī)療機構(gòu)，應(yīng)當將完整的機構(gòu)備案材料和項目備案材料經(jīng)省級兩委局衛(wèi)健委和藥品監(jiān)督管理局審核后，報國家兩委局備案。只有干細胞臨床研究機構(gòu)和項目備案材料同時符合備案要求才可以備案。

經(jīng)過近3年的備案工作經(jīng)驗積累，目前全國已備案項目數(shù)已過百項，中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會匯總了在備案過程中二十個常見的問題，供各醫(yī)療機構(gòu)學(xué)習(xí)參考。

01

什么是干細胞臨床研究備案？

為了規(guī)范由醫(yī)療機構(gòu)發(fā)起的干細胞臨床研究，2015年7月國家衛(wèi)生計生委和國家食藥監(jiān)總局（以下簡稱“國家兩委局”）共同頒布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛(wèi)科教發(fā)〔2015〕48號）（以下簡稱“管理辦法”）和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則》（國衛(wèi)辦科教發(fā)〔2015〕46號）（以下簡稱“指導(dǎo)原則”）。按照管理辦法的要求，醫(yī)療機構(gòu)開展干細胞臨床研究項目前，應(yīng)當將備案材料由省級衛(wèi)生計生行政部門會同食品藥品監(jiān)管部門審核后向國家衛(wèi)生計生委與國家食品藥品監(jiān)管總局備案。

02

干細胞臨床研究與干細胞產(chǎn)品注冊臨床試驗有什么不一樣？

干細胞臨床研究是由研究者發(fā)起，開展干細胞臨床研究的醫(yī)療機構(gòu)是干細胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責任主體。干細胞產(chǎn)品注冊臨床試驗是由申辦者發(fā)起，目的是為了產(chǎn)品注冊上市，申辦者是干細胞制劑和臨床試驗的責任主體。

03

干細胞臨床研究怎么備案？

醫(yī)療機構(gòu)如果擬開展干細胞臨床研究，須按照管理辦法的要求，首先完成機構(gòu)備案。完成干細胞臨床研究機構(gòu)備案后，在開展干細胞臨床研究項目前，還需按照管理辦法的要求，完成項目備案后方可實施。

04

干細胞臨床研究的機構(gòu)備案怎么做？

按照國家衛(wèi)生健康委和國家藥監(jiān)局《關(guān)于做好2019年干細胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》（國衛(wèi)辦科教函[2019]169號）的要求，自2019年起，干細胞臨床研究機構(gòu)和項目備案結(jié)合進行，不再單獨開展干細胞臨床研究機構(gòu)備案。擬開展干細胞臨床研究而尚未完成機構(gòu)備案的醫(yī)療機構(gòu)，應(yīng)當將完整的機構(gòu)備案材料和項目備案材料經(jīng)省級兩委局審核后，報國家兩委局備案。只有干細胞臨床研究機構(gòu)和項目備案材料同時符合備案要求才可以備案。

05

干細胞臨床研究的機構(gòu)備案需要準備什么材料？

干細胞臨床研究的機構(gòu)備案需要按照管理辦法附件一的要求提供如下材料：

• （1）醫(yī)療機構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證書復(fù)印件；
• （2）藥物臨床試驗機構(gòu)資格認定證書復(fù)印件；
• （3）機構(gòu)干細胞臨床研究組織管理體系（框架圖）和各部門職責；
• （4）機構(gòu)干細胞臨床研究管理主要責任人、質(zhì)量受權(quán)人資質(zhì)，以及相關(guān)人員接受培訓(xùn)情況；
• （5）機構(gòu)學(xué)術(shù)委員會和倫理委員會組成及其工作制度和標準操作規(guī)范；
• （6）干細胞制備標準操作規(guī)程和設(shè)施設(shè)備、人員條件；
• （7）干細胞臨床研究質(zhì)量管理及風(fēng)險控制程序和相關(guān)文件（含質(zhì)量管理手冊、臨床研究工作程序、標準操作規(guī)范和試驗記錄等）；
• （8）干細胞臨床研究審計體系，內(nèi)審、外審制度，內(nèi)審人員資質(zhì)；
• （9）干細胞質(zhì)量評價標準和檢測設(shè)備設(shè)施情況；
• （10）防范干細胞臨床研究風(fēng)險的管理機制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施；
• （11）其他相關(guān)材料。

06

什么樣的機構(gòu)可以開展干細胞臨床研究備案？

按照管理辦法第七條的規(guī)定，開展干細胞臨床研究的醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)當具備以下七項條件：

• （1）三級甲等醫(yī)院；
• （2）依法獲得相關(guān)專業(yè)的藥物臨床試驗機構(gòu)資格;
• （3）具有較強的醫(yī)療、教學(xué)和科研綜合能力；
• （4）具備完整的干細胞質(zhì)量控制條件和全面的干細胞臨床研究質(zhì)量管理體系和獨立的干細胞臨床研究質(zhì)量保證部門；建立干細胞制劑質(zhì)量受權(quán)人制度；具有完整的干細胞制劑制備和臨床研究全過程質(zhì)量管理及風(fēng)險控制程序和相關(guān)文件；具有干細胞臨床研究審計體系；
• （5）干細胞臨床研究項目負責人和制劑質(zhì)量受權(quán)人須具有正高級專業(yè)技術(shù)職稱，主要研究人員經(jīng)過藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）培訓(xùn)；
• （6）具有與所開展干細胞臨床研究相適應(yīng)的學(xué)術(shù)委員會和倫理委員會；
• （7）具有防范干細胞臨床研究風(fēng)險的管理機制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施。

07

完成干細胞臨床研究機構(gòu)備案后，醫(yī)療機構(gòu)就可以自行開展干細胞臨床研究嗎？

醫(yī)療機構(gòu)在完成干細胞臨床研究機構(gòu)備案后，如果擬開展干細胞臨床研究項目，應(yīng)在項目開展前將完整的干細胞臨床研究項目備案材料由省級兩委局審核通過后向國家兩委局備案。干細胞臨床研究項目完成備案后方可實施，醫(yī)療機構(gòu)不可自行開展任何未完成備案的干細胞臨床研究。

08

干細胞臨床研究的項目備案怎么做？

干細胞臨床研究項目負責人應(yīng)按照管理辦法的要求準備項目備案材料，通過機構(gòu)學(xué)術(shù)委員會和倫理委員會審查，完成機構(gòu)內(nèi)干細胞臨床研究立項審查程序并立項后，將完整的項目備案材料經(jīng)省級兩委局審核通過后報國家兩委局備案。

09

干細胞臨床研究項目備案需要準備什么材料？

按照管理辦法第三章第二十四條要求，干細胞臨床研究項目備案時需要提供如下材料：

• （1）按照管理辦法附件二的要求提供項目立項備案材料；其中干細胞臨床研究倫理審查申請表按照管理辦法附件三的要求提供；
• （2）機構(gòu)學(xué)術(shù)委員會審查意見；
• （3）按照管理辦法附件四的要求提供機構(gòu)倫理委員會審查批件；
• （4）所需要的其他材料。

10

什么樣的干細胞臨床研究項目可以備案？

干細胞臨床研究必須具備充分的科學(xué)依據(jù)，且預(yù)防或治療疾病的效果優(yōu)于現(xiàn)有的手段；或用于尚無有效干預(yù)措施的疾病，用于威脅生命和嚴重影響生存質(zhì)量的疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。用于研究的干細胞制劑質(zhì)量可靠，并已經(jīng)完成臨床前研究；研究設(shè)計科學(xué)、可行，風(fēng)險可控，主要研究人員資質(zhì)符合要求，研究經(jīng)費充足；符合倫理規(guī)范并通過倫理審查。

11

已經(jīng)完成干細胞臨床機構(gòu)備案，項目備案申報時還需要提供機構(gòu)備案材料嗎？

醫(yī)療機構(gòu)已經(jīng)完成干細胞臨床研究機構(gòu)備案，需要在醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)進行信息公開。按照國家衛(wèi)生健康委和國家藥監(jiān)局《關(guān)于做好2019年干細胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》（國衛(wèi)辦科教函[2019]169號）的要求，在2020年底以前仍無備案項目的機構(gòu)，在申報項目備案時需要重新提供機構(gòu)備案材料。

12

項目負責人準備好備案材料就可以直接提交了嗎？

項目負責人準備好備案材料后，首先應(yīng)按機構(gòu)內(nèi)干細胞臨床研究立項程序，通過機構(gòu)學(xué)術(shù)委員會和倫理委員會審查，完成機構(gòu)立項后，將完整的項目備案材料經(jīng)省級兩委局審核通過后報國家兩委局備案。

13

備案材料準備好了在哪里提交？

按照國家兩委局《關(guān)于做好2020年干細胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》（國衛(wèi)辦科教函[2020]107號）的要求，自2020年起，凡申報干細胞臨床研究機構(gòu)和項目備案的醫(yī)療機構(gòu)，均應(yīng)當在醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)（網(wǎng)址：114.255.48.20，以下簡稱“信息系統(tǒng)”）中填報并提交備案材料。

14

在網(wǎng)上提交備案材料時需要同時提交紙質(zhì)和電子備案材料嗎？

在網(wǎng)上提交備案材料時，除省級行政管理部門要求外，暫不需要同時提交紙質(zhì)和電子備案材料。經(jīng)國家干細胞臨床研究專家委員會審核，備案材料符合備案要求后，再將符合要求的申報材料的紙質(zhì)版和光盤各一式一份快遞至國家干細胞專家委員會秘書處，地址：北京市東城區(qū)廣渠家園2號樓十層1013室，中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會，電話：（010）62115986。

15

網(wǎng)上提交備案材料時，需要簽名、蓋章的文件材料如何提供？

凡要求簽名、蓋章的文件或表格，以及省級兩委局審核的公函，均應(yīng)將原件掃描后上傳PDF格式的文件。經(jīng)審核符合備案要求后，原件請隨紙質(zhì)版提交。

16

備案材料準備好了何時提交？

備案材料準備完畢即可隨時在信息系統(tǒng)中提交。國家兩委局每個季度組織一次干細胞臨床研究專家委員會和倫理委員會對機構(gòu)和項目備案材料進行審核。每個季度收取備案材料的截止時間為每個季度第二個月的最后一天24時，醫(yī)療機構(gòu)需在此之前將備案材料由省級兩委局審核通過后線上提交至國家兩委局，超過時限的備案材料將歸入下一季度審核。

17

申報備案后如何知道備案已經(jīng)成功？

符合備案要求的項目將在信息系統(tǒng)中對外公布，醫(yī)療機構(gòu)和項目負責人也可通過登錄信息系統(tǒng)進行查詢。請務(wù)必認真、完整填寫項目信息部分內(nèi)容，確保信息準確，以便對外公開。

18

如何獲知備案材料審核意見？

備案材料經(jīng)國家兩委局組織專家審核后，審核意見將通過信息系統(tǒng)進行反饋，醫(yī)療機構(gòu)和項目負責人可通過登錄信息系統(tǒng)進行查看。也可關(guān)注“中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會”微信公眾號，了解干細胞臨床研究備案公開信息。

19

備案不成功還能再報嗎？

備案不成功可根據(jù)專家審核意見進行修改和補充后再次提交申報材料，再次提交時請確保已按照專家審核意見全部進行了修改和補充，上傳材料補正說明文件，對上一次提出的修改和補充意見逐一進行回應(yīng)，并說明修改和補充材料所在位置。

下列情況，請不要再次提交：

（1）超出管理辦法適用范圍；

（2）不具備開展干細胞臨床研究的資質(zhì)；

（3）嚴重違背倫理準則；

（4）國家禁止開展的。

20

對備案材料的要求有疑問怎么辦？

對備案材料的要求有疑問，請瀏覽中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會官方網(wǎng)站www.cmba.org.cn干細胞備案欄目，自行下載“干細胞臨床研究項目備案材料的補充說明”，參考相關(guān)要求。在提交備案材料前也可下載“干細胞臨床研究項目備案材料審核要點（試行）”，自行對擬提交的備案材料進行評價，以保證需要提交的材料全面、準確。

說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構(gòu)成任何臨床診斷建議，如有疑問，請隨時聯(lián)系我。