根據(jù)2023年1月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開(kāi)信息和新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

目錄

• 業(yè)務(wù)發(fā)展
• 成就
• 臨床試驗(yàn)
• 法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Triumvira & Merck

Triumvira Immunologics 是一家臨床階段公司，致力于開(kāi)發(fā)新型靶向自體和同種異體T細(xì)胞療法，利用T細(xì)胞的天然生物學(xué)特性來(lái)治療實(shí)體瘤患者，該公司已宣布與默克（德國(guó)；www）達(dá)成臨床試驗(yàn)合作和供應(yīng)協(xié)議.merck.com）。Triumvira正在進(jìn)行的TACTIC-2試驗(yàn)將評(píng)估其新型自體細(xì)胞療法TAC01-HER2作為單一療法的使用，以及與默克公司的抗PD-1療法KEYTRUDA ^??(pembrolizumab) 聯(lián)合用于治療HER2陽(yáng)性實(shí)體瘤的效果。

合作終止：Fate & Janssen

Fate Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://fatetherapeutics.com），一家臨床階段的生物制藥公司，致力于為癌癥和自身免疫性疾病患者提供一流的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 衍生細(xì)胞免疫療法產(chǎn)品線疾病，宣布拒絕了Janssen Biotech（比利時(shí)；www.janssen.com）關(guān)于繼續(xù)雙方就修訂后的條款和條件進(jìn)行合作和選擇權(quán)協(xié)議的提議，因此，該協(xié)議已終止，所有合作活動(dòng)均已終止將在2023年第一季度結(jié)束。

此外，公司已經(jīng)完成了對(duì)其自然殺傷（NK）細(xì)胞產(chǎn)品線的戰(zhàn)略審查，并選擇專注于推進(jìn)其最具創(chuàng)新性和差異化的項(xiàng)目，這些項(xiàng)目具有新型合成控制的多重工程細(xì)胞框架，旨在促進(jìn)多-抗原靶向，增加效力，延長(zhǎng)功能持久性，并使患者能夠減少預(yù)處理化療的劑量。截至第四季度末，公司擁有約4.75億美元的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物和應(yīng)收賬款，并且根據(jù)其管道優(yōu)先次序和費(fèi)用減少，公司預(yù)計(jì)到2025年底將有足夠的財(cái)務(wù)資源來(lái)利用其誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC) 衍生的嵌合抗原受體 (CAR) NK和CAR-T細(xì)胞程序。

根據(jù)與Janssen的協(xié)議，F(xiàn)ate有資格獲得高達(dá)30億美元的各種里程碑付款和任何凈銷售額的兩位數(shù)特許權(quán)使用費(fèi)。受此消息影響，2023年1月6日，F(xiàn)ate股價(jià)從每股11.00美元下跌6.76美元或約61.45%，收于4.24美元。

在此公告之后，Kirby McInerney 律師事務(wù)所（美國(guó)紐約州：www.kmllp.com）宣布，已代表收購(gòu)FateTherapeutics證券的人士向美國(guó)加利福尼亞州南區(qū)地方法院提起集體訴訟從2020年4月2日到2023年1月5日。訴訟稱，在整個(gè)集體訴訟期間，被告作出虛假和/或誤導(dǎo)性陳述，并且沒(méi)有披露： Janssen合作協(xié)議的可持續(xù)性不如Fate向投資者陳述的；因此，與楊森合作協(xié)議相關(guān)的某些臨床項(xiàng)目、里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)不能作為未來(lái)的收入來(lái)源。

商業(yè)化協(xié)議：CARsgen & Huadong Medicine

CARsgen Therapeutics（中國(guó)；www.carsgen.com），一家專注于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新 CAR-T細(xì)胞療法的公司，以及華東醫(yī)藥（中國(guó)；www.eastchinapharm.com/En/index.html） , 已宣布合作將 CARsgen的BCMACAR-T 產(chǎn)品CT053在中國(guó)大陸商業(yè)化。CT053，zevorcabtagene autoleucel是CARsgen的主要候選藥物和治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤 (R/RMM) 的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。

基于LUMMICAR STUDY 1在中國(guó)的I/II期數(shù)據(jù)，CT053新藥申請(qǐng)于2022年10月提交給NMPA。CT053于2019年獲得美國(guó)FDA的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）和罕見(jiàn)藥認(rèn)定，以及歐洲藥品管理局 (EMA) 分別于2019年和2020年授予優(yōu)先藥品(PRIME) 和罕見(jiàn)藥品稱號(hào)。

分銷協(xié)議：Celularity & H Trading Group

Celularity（美國(guó)新澤西州；www.celulaaritu.com）是一家開(kāi)發(fā)胎盤來(lái)源的同種異體細(xì)胞療法和生物材料產(chǎn)品的生物技術(shù)公司，以及一家國(guó)際進(jìn)出口公司CH Trading Group（美國(guó)加利福尼亞州；https://chgroupus.com）和貿(mào)易公司，簽訂了獨(dú)家區(qū)域分銷協(xié)議。CH Trading Group將作為Celularity先前宣布的清真認(rèn)證產(chǎn)品在100多個(gè)國(guó)家/地區(qū)的獨(dú)家區(qū)域分銷商。為了在沙特阿拉伯進(jìn)行分銷，他們與TamerGroup簽訂了獨(dú)家分銷協(xié)議。

合作協(xié)議：Alzamend Neuro & Biorasi

Alzamend Neuro（通用電氣，美國(guó)；https://alzamend.com）是一家早期臨床階段的生物制藥公司，專注于開(kāi)發(fā)用于治療阿爾茨海默病、雙相情感障礙、重度抑郁癥和創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙的新產(chǎn)品，它正在合作與 Biorasi（美國(guó)佛羅里達(dá)州；www.biorasi.com）作為其合同研究機(jī)構(gòu)進(jìn)行首次人體、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組、I/IIA期研究以評(píng)估安全性，自體淀粉樣蛋白β突變體肽脈沖樹(shù)突狀細(xì)胞 (ALZN002) 在輕度至中度阿爾茨海默氏型癡呆癥患者中的耐受性和功效。

該試驗(yàn)的目的是在20-30名患有輕度至中度阿爾茨海默氏型癡呆癥的受試者中評(píng)估多次遞增劑量的 ALZN002與安慰劑相比的安全性、耐受性和有效性。此外，該試驗(yàn)將旨在確定ALZN002在更大的IIB期療效和安全性臨床試驗(yàn)（ALZN002-02）中治療阿爾茨海默病患者的最佳劑量，Alzamend預(yù)計(jì)將在收到初始數(shù)據(jù)后的3個(gè)月內(nèi)啟動(dòng)。ALZN002是一種專利方法，使用突變肽致敏細(xì)胞作為基于細(xì)胞的治療性疫苗，旨在恢復(fù)患者免疫系統(tǒng)對(duì)抗阿爾茨海默氏癥的能力。

合作協(xié)議：BrainStorm & NEALS

BrainStorm Cell Therapeutics（美國(guó)紐約： https:?//brainstorm-cell.com）是神經(jīng)退行性疾病成人干細(xì)胞療法的開(kāi)發(fā)商，該公司宣布將向Northeast Amyotrophic Lateral捐贈(zèng)來(lái)自NurOwn的安慰劑對(duì)照III期ALS試驗(yàn)的生物樣本Sclerosis Consortium (NEALS; MA, USA;?https://neals.org?) 供研究團(tuán)體使用的生物儲(chǔ)存庫(kù)。

這些標(biāo)本被提交給生物儲(chǔ)存庫(kù)，這與ALS協(xié)會(huì)和IAMALS先前授予BrainStorm的500,000美元贈(zèng)款有關(guān)，以支持生物標(biāo)志物研究。

提交給NEALS生物樣本庫(kù)的標(biāo)本包括從接受安慰劑治療的試驗(yàn)參與者那里收集的血清和腦脊液 (CSF) 樣本。在20周的時(shí)間內(nèi)在多個(gè)（最多七個(gè)）時(shí)間點(diǎn)以匹配的方式縱向收集兩種生物流體的樣本，從而可以評(píng)估患者體內(nèi)生物標(biāo)志物隨時(shí)間的變化以及血清和血液之間生物標(biāo)志物水平的比較。腦脊液。

成就

AXION 生物系統(tǒng)公司

Axion BioSystems（美國(guó)喬治亞州；https://axionbiosystems.com）是一家生命科學(xué)公司，專注于用于生物醫(yī)學(xué)研究和藥物發(fā)現(xiàn)的下一代活細(xì)胞分析工具，已宣布將Omni Pro12添加到Omni live-細(xì)胞成像產(chǎn)品系列。新平臺(tái)具有集成機(jī)器人技術(shù)和與任何標(biāo)準(zhǔn)培養(yǎng)箱兼容的多板設(shè)計(jì)，為進(jìn)行活細(xì)胞成像實(shí)驗(yàn)的科學(xué)家和藥物開(kāi)發(fā)人員提供了更高的靈活性和效率。

策劃生物科學(xué)

Curate Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；www.curatebio.com ）已宣布其Curate^?細(xì)胞處理系統(tǒng)的商業(yè)發(fā)布。Curate Cell Processing System使用公司專有的Deterministic Cell Separation?微流體技術(shù)，該技術(shù)對(duì)細(xì)胞溫和，同時(shí)提供無(wú)與倫比的目標(biāo)白細(xì)胞回收率和純度。Curate System旨在最大限度地減少勞動(dòng)技能要求和動(dòng)手時(shí)間，單次處理Leukopak血細(xì)胞的時(shí)間約為45分鐘。

基本生物制劑

Essent Biologics?（美國(guó)科羅拉多州；https://essentbiologics.org）是一家人源性細(xì)胞和支架材料供應(yīng)商，已宣布可用于細(xì)胞和組織工程行業(yè)的人類天然組織源性I型去端膠原。Essent的人類天然組織衍生I型去端膠原從18-30歲同意的組織捐獻(xiàn)者的皮膚中提取和純化，具有全面的特性——使其成為二維和三維細(xì)胞培養(yǎng)、實(shí)驗(yàn)室器具涂層應(yīng)用的首選、藥物輸送、生物打印，以及作為無(wú)數(shù)組織工程模式的支架。它在無(wú)抗生素條件下加工，并評(píng)估了純度、特性、功能、無(wú)菌性和內(nèi)毒素。

英杰隆

InGeneron（德克薩斯州，美國(guó)；www.ingeneron.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，發(fā)表了一項(xiàng)研究，證明使用新型護(hù)理點(diǎn)系統(tǒng)從脂肪抽吸物中分離出的細(xì)胞組成不依賴于受試者的個(gè)人年齡、性別、體重指數(shù)和種族。該研究使用InGeneron的 Transpose^?RT系統(tǒng)對(duì)從232名受試者的脂肪組織中分離出的再生細(xì)胞的組成進(jìn)行了表征，是迄今為止規(guī)模最大的此類研究。

ThinkCyte

ThinkCyte（日本；https://thinkcyte.com）是一家開(kāi)創(chuàng)基于新型人工智能 (AI) 的細(xì)胞分析、表征和分離技術(shù)的生物技術(shù)公司，將開(kāi)始商業(yè)發(fā)布其新的細(xì)胞分選平臺(tái)VisionSort?。

新的ThinkCyte VisionSort由Ghost Cytometry提供支持，這是一種創(chuàng)新的AI驅(qū)動(dòng)技術(shù)，用于根據(jù)細(xì)胞的形態(tài)學(xué)對(duì)細(xì)胞進(jìn)行表征和分類。它是第一個(gè)將傳統(tǒng)熒光流式分選儀的分析功能與執(zhí)行無(wú)標(biāo)記細(xì)胞分選和細(xì)胞群無(wú)偏形態(tài)分析的能力相結(jié)合的細(xì)胞分選儀。結(jié)合的功能可以使研究人員不僅可以根據(jù)已知標(biāo)記和形態(tài)學(xué)表型的組合來(lái)查看細(xì)胞，還可以挑選出獨(dú)特的群體用于下游處理或分子分析。

臨床試驗(yàn)

間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞 (MSC)

DiscGenics

DiscGenics（美國(guó)猶他州；www.discgenics.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開(kāi)發(fā)可減輕脊柱退行性疾病患者疼痛和恢復(fù)功能的再生細(xì)胞療法，已公布了來(lái)自它首次對(duì)IDCT (rebonuputemcel) 進(jìn)行人體臨床研究，這是一種用于腰椎退行性椎間盤疾病 (DDD) 的同種異體椎間盤祖細(xì)胞療法。

在有癥狀的腰椎間盤退變的受試者中，在椎間盤內(nèi)注射高劑量IDCT后12周，觀察到腰痛、功能和生活質(zhì)量有臨床意義、統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的改善。這些臨床改善在注射后6個(gè)月、1年、1.5年和2年持續(xù)，并且統(tǒng)計(jì)上超過(guò)了每個(gè)相應(yīng)結(jié)果測(cè)量的最小臨床重要差異。

三天后，公司宣布美國(guó)FDA授予IDCT再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 稱號(hào)。

Stemedica公司

Stemedica Cell Technologies（美國(guó)加利福尼亞州；www.stemedica.com）是同種異體缺血耐受間充質(zhì)干細(xì)胞 (itMSC) 的制造商，已啟動(dòng)一項(xiàng)IIb/III期、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，以評(píng)估對(duì)缺血性中風(fēng)受試者單次靜脈注射同種異體MSC的有效性、安全性和耐受性。本研究的主要目的是評(píng)估靜脈注射的療效。注射itMSCs以改善身體上肢部分的臨床結(jié)果，如在第0天至第6個(gè)月的Fugal-Meyer量表上測(cè)量的缺血性中風(fēng)受試者。

該研究的次要終點(diǎn)包括測(cè)量改良Rankin量表和Barthel指數(shù)相對(duì)于基線的變化，以及Stemedica的itMSC的安全性和耐受性。大約300名受試者將被納入研究，他們將被隨機(jī)分為兩個(gè)隊(duì)列；一組在第0天接受 Stemedica的itMSC靜脈注射和標(biāo)準(zhǔn)治療，另一組接受安慰劑和標(biāo)準(zhǔn)治療。

免疫細(xì)胞

Avenge Bio

Avenge Bio（美國(guó)馬薩諸塞州；https://avengebio.com）是一家專注于腫瘤學(xué)的生物技術(shù)公司，開(kāi)發(fā)了 LOCOcyteTM免疫治療平臺(tái)，用于精確管理有效的免疫效應(yīng)分子以治療實(shí)體瘤，該公司已宣布對(duì)首位患者進(jìn)行劑量給藥評(píng)估AVB-001在復(fù)發(fā)難治性卵巢癌中的首次人體1/2期臨床試驗(yàn)。

AVB-001，在 LOCOcyte?平臺(tái)上開(kāi)發(fā)，由專有的工程同種異體人類細(xì)胞組成。這些細(xì)胞被封裝在一種促炎生物材料中，該材料被輸送到局部腫瘤環(huán)境并產(chǎn)生高濃度、持續(xù)的天然IL-2。該產(chǎn)品可啟動(dòng)強(qiáng)大而持久的局部和全身免疫反應(yīng)，同時(shí)避免與全身免疫療法相關(guān)的毒性。

這項(xiàng)首次在人體、單臂、開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增和擴(kuò)展研究旨在評(píng)估AVB-001的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和初步抗腫瘤活性。卵巢、原發(fā)性腹膜或輸卵管的腺癌。

Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb（美國(guó)紐約州；www.bms.com）公布了 TRANSCEND CLL 004 的一線結(jié)果，這是一項(xiàng) II/II期、開(kāi)放標(biāo)簽、單臂、多中心研究，評(píng)估成人 Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤。TRANSCEND CLL 004 的結(jié)果顯示，與歷史對(duì)照相比，該研究達(dá)到了完全緩解率的主要終點(diǎn)，在預(yù)先指定的R/RCLL患者亞組中，這些患者對(duì)BTK抑制劑難治并用BCL-2抑制劑預(yù)先治療。在這項(xiàng)研究中，沒(méi)有報(bào)告Breyanzi的新安全信號(hào)。Breyanzi是一種針對(duì)CD19的CAR-T細(xì)胞療法，具有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域，可增強(qiáng)CAR-T細(xì)胞的擴(kuò)增和持久性。

Cellenkos

Cellenkos（德克薩斯州，美國(guó)；http://cellenkos.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，專注于開(kāi)發(fā)針對(duì)炎癥性疾病和自身免疫性疾病的同種異體、現(xiàn)成的T調(diào)節(jié)細(xì)胞療法，該公司宣布了首位患者在Ib期LIMBER-TREG108研究中評(píng)估CK0804作為ruxolitinib的附加療法，用于治療對(duì)ruxolitinib反應(yīng)不佳的骨髓纖維化患者。CK0804是一種新型同種異體、富含CXCR4的T調(diào)節(jié)細(xì)胞治療產(chǎn)品，它利用Cellenkos專有的CRANE?技術(shù)生成疾病特異性產(chǎn)品。

Legend Bio&楊森

Legend Biotech（美國(guó)紐約；https://legendbiotech.com）是一家開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化治療危及生命疾病的新型療法的全球生物技術(shù)公司，Janssen Biotech（比利時(shí)；www.janssen.com）今天宣布CARTITUDE-4，評(píng)估 CARVYKTI?^?（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）治療成人復(fù)發(fā)和來(lái)那度胺難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的III期研究達(dá)到了其主要終點(diǎn)，顯示無(wú)進(jìn)展生存期有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善（PFS）與標(biāo)準(zhǔn)療法在研究的第一次預(yù)先指定的中期分析中進(jìn)行比較。根據(jù)獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)的建議，該研究已經(jīng)揭盲。

OriCell Therapeutics

OriCell Therapeutics（中國(guó)；www.oricell.com）是一家致力于開(kāi)發(fā)臨床階段腫瘤細(xì)胞療法的公司，已發(fā)布一項(xiàng)評(píng)估OriCAR-017療效的臨床研究數(shù)據(jù)，OriCAR-017是一種自體GPRC5D定向CAR-T細(xì)胞療法，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤 (RRMM) 。十名患者中有十名 (100%) 有總體反應(yīng)，其中六名 (60%) 有嚴(yán)格的完全反應(yīng)，四名 (40%) 有非常好的部分反應(yīng)。這項(xiàng)研究的結(jié)果表明，GPRC5D是RRMM免疫治療的一個(gè)活躍靶點(diǎn)。GPRC5D靶向CAR-T細(xì)胞療法對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者來(lái)說(shuō)是一種很有前途的治療方式，值得進(jìn)一步測(cè)試。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

收購(gòu)與合并

ReLive和Co.Don

ReLive Biotechnologies（又名瑞林生物醫(yī)藥南京；中國(guó)；無(wú)網(wǎng)站）已完成對(duì) Co.Don AG（德國(guó)； www.codon.de/en/?）所有運(yùn)營(yíng)資產(chǎn)的收購(gòu)，接管其旗艦產(chǎn)品的全球?qū)＠麢?quán)’Spherox’和’Chondrosphere’ 。Spherox是全球僅有的兩種用于關(guān)節(jié)軟骨缺損再生治療的授權(quán)細(xì)胞療法之一。它于2017年獲得歐洲藥品管理局 (EMA) 的授權(quán)在歐洲銷售。

在收購(gòu)的同時(shí)，ReLive還完成了3600萬(wàn)美元的A系列融資，為公司的全球雄心提供資金。ReLive計(jì)劃將該基金用于中國(guó)、美國(guó)和歐洲的研發(fā)、許可、制造、分銷和其他運(yùn)營(yíng)需求。

綠燈

Help Therapeutics

Help Therapeutics（中國(guó)；https://en.helptherapeutics.com/）透露，中國(guó)藥品審評(píng)中心已批準(zhǔn)HiCM-188 的研究性新藥申請(qǐng)，HiCM-188是一種人類同種異體iPSC衍生的心肌細(xì)胞療法，用于治療缺血惡化患者心力衰竭。HiCM-188是Help Therapeutics的領(lǐng)先管道項(xiàng)目之一，是高度純化的同種異體心肌細(xì)胞，通過(guò)使用專有的無(wú)血清、無(wú)遺傳載體和無(wú)整合條件從人類iPSC重新編程。

ImmPACT Bio USA

ImmPACT Bio USA（美國(guó)加利福尼亞州；https://immpact-bio.com）是一家臨床階段公司，正在開(kāi)發(fā)用于治療癌癥的基于轉(zhuǎn)化邏輯門的嵌合抗原受體 (CAR) T細(xì)胞療法，該公司已宣布批準(zhǔn)其首個(gè)美國(guó)FDA申請(qǐng)的研究性新藥IMPT-314是一種針對(duì)B細(xì)胞抗原CD19和CD20的雙特異性“或門”自體CAR-T細(xì)胞療法。

IMPT-314將在侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤（包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤）患者的II/II期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行研究。ImmPACT Bio正在開(kāi)發(fā)一個(gè)雙重CAR靶向平臺(tái)，該平臺(tái)對(duì)T細(xì)胞進(jìn)行編程以識(shí)別所有癌癥中染色體不穩(wěn)定的遺傳后果。

資本市場(chǎng)與金融

Colossal Biosciences

Colossal Biosciences（美國(guó)德克薩斯州；https://colossal.com）是世界上第一家去滅絕公司，已宣布獲得超額認(rèn)購(gòu)的1.5億美元B系列融資。作為其B系列的一部分，Colossal 還宣布推出其鳥(niǎo)類基因組學(xué)小組，該小組將尋求標(biāo)志性的渡渡鳥(niǎo)的滅絕，這是一種從其本土生態(tài)系統(tǒng)中消失的鳥(niǎo)類物種，毛里求斯，直接導(dǎo)致1662年的人類住區(qū)和生態(tài)系統(tǒng)競(jìng)爭(zhēng)。根據(jù)康奈爾鳥(niǎo)類學(xué)實(shí)驗(yàn)室的數(shù)據(jù)，在過(guò)去的50年中，世界鳥(niǎo)類數(shù)量減少了超過(guò)30億只。國(guó)際自然保護(hù)聯(lián)盟紅色名錄（英國(guó)；www.iucnredlist.org) 現(xiàn)在還將400多種鳥(niǎo)類歸類為已滅絕、野外滅絕或極度瀕危。Colossal的使命是通過(guò)基因拯救技術(shù)及其滅絕工具包來(lái)扭轉(zhuǎn)這些驚人的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。

自2021年9月推出以來(lái)，Colossal已籌集了2.25億美元的總資金。Colossal將利用最新注入的資金繼續(xù)推進(jìn)基因工程，并開(kāi)拓新的革命性軟件、濕件和硬件解決方案，所有這些都適用于滅絕、保護(hù)和人類醫(yī)療保健。

IASO Biotherapeutics

IASO Biotherapeutics（中國(guó)；http://www.iasobio.com）是一家從事發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和制造創(chuàng)新細(xì)胞療法和抗體產(chǎn)品的臨床階段生物制藥公司，已籌集近7500萬(wàn)美元（5億美元人民幣）的系列資金C1資金。

免疫軟體

Immusoft of CA是 Immusoft Corporation（美國(guó)華盛頓州； www.immusoft.com）的全資子公司，該公司是一家致力于改善罕見(jiàn)或遺傳疾病患者生活的臨床階段細(xì)胞治療公司，宣布加州再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM；美國(guó)加利福尼亞州；www.cirm.ca.gov）已授予該公司800萬(wàn)美元的贈(zèng)款。這筆資金將支持一項(xiàng)I期研究，以評(píng)估ISP-001（用于遞送 α-L-艾杜糖苷酶或IDUA）在I型粘多糖貯積癥（一種罕見(jiàn)的兒童遺傳病）中的安全性和耐受性。

Immusoft 的主要治療藥物ISP-001是一個(gè)使用細(xì)胞療法來(lái)提供基因編碼藥物的新型平臺(tái)。該平臺(tái)利用B細(xì)胞產(chǎn)生高水平抗體蛋白的天然能力。這是第一個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的工程B細(xì)胞療法。使用ISP-001，患者的 B細(xì)胞被編程為不斷產(chǎn)生治療性蛋白質(zhì)，可能會(huì)減少頻繁輸注的需要，同時(shí)可能改善患者的預(yù)后。這是因?yàn)?ISP-001細(xì)胞預(yù)計(jì)會(huì)全天候并在延長(zhǎng)的基礎(chǔ)上釋放治療水平的IDUA——可能持續(xù)數(shù)年。

PBS生物科技

PBS Biotech（CA，www.pbsbiotech.com）是一家創(chuàng)新的一次性生物反應(yīng)器制造商和工藝開(kāi)發(fā)服務(wù)提供商，已完成2200萬(wàn)美元的融資。這筆融資將用于改善公司的產(chǎn)品組合，擴(kuò)大其工藝開(kāi)發(fā)服務(wù)能力，并增加對(duì)全球細(xì)胞治療客戶的客戶支持。

與傳統(tǒng)的“攪拌罐”系統(tǒng)相比，PBSVertical-Wheel^?生物反應(yīng)器在多項(xiàng)已發(fā)表的研究中證明了治療性細(xì)胞生產(chǎn)的卓越性能。雖然垂直輪生物反應(yīng)器支持的獨(dú)特且可擴(kuò)展的流體混合條件非常適合廣泛的人類細(xì)胞衍生模式，但它們特別適用于iPSC、間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞 (‘MSC’) 和外泌體-基于治療藥物制造。

參考文獻(xiàn)：略

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