根據(jù)2023年3月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開信息和新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

目錄

• 業(yè)務(wù)發(fā)展
• 成就
• 臨床試驗(yàn)
• 法規(guī)、批準(zhǔn)、收購……

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Artisan Bio和Takeda

Artisan Bio（美國(guó)科羅拉多州： https:?//artisancells.com）宣布擴(kuò)大與武田（日本；www.takeda.com）的研究合作，后者利用了Artisan的基因組編輯技術(shù)。修訂后的協(xié)議建立在兩家公司于2020年制定的初步研究計(jì)劃的基礎(chǔ)上，其中包括一項(xiàng)新的研究計(jì)劃，其中包括共同感興趣的基因靶標(biāo)，以促進(jìn)武田的細(xì)胞治療研究計(jì)劃。根據(jù)協(xié)議條款，Artisan Bio將獲得額外資金，為武田提供其基因組編輯工具，用于其細(xì)胞治療項(xiàng)目的研發(fā)。武田將負(fù)責(zé)任何可能產(chǎn)生的細(xì)胞治療產(chǎn)品的開發(fā)、制造和商業(yè)化。

合作協(xié)議：Sonoma Bio & Regenereon

Sonoma Biotechnologies（美國(guó)加利福尼亞州；https://sonomabio.com）和 Regeneron Pharmaceuticals（美國(guó)紐約；www.regeneron.com）宣布合作，將其科學(xué)和臨床專業(yè)知識(shí)以及各自的技術(shù)平臺(tái)應(yīng)用于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和用于自身免疫性疾病的新型調(diào)節(jié)性T細(xì)胞 (Treg) 療法的商業(yè)化。此次合作將結(jié)合Regeneron用于發(fā)現(xiàn)和表征全人抗體和T細(xì)胞受體 (TCR) 的業(yè)界領(lǐng)先的VelociSuite?技術(shù)，以及Sonoma Biotherapeutics用于開發(fā)和制造基因修飾Treg細(xì)胞療法的開創(chuàng)性方法。

根據(jù)協(xié)議條款，Sonoma Biotherapeutics將獲得7500萬美元的預(yù)付款，其中包括再生元對(duì)Sonoma的3000萬美元股權(quán)投資。索諾瑪還有資格獲得4500萬美元的開發(fā)里程碑付款。Regeneron和Sonoma將聯(lián)合研究和開發(fā)針對(duì)潰瘍性結(jié)腸炎、克羅恩病和其他兩個(gè)未公開適應(yīng)癥的Treg細(xì)胞療法，Regeneron將選擇第五個(gè)適應(yīng)癥。

許可協(xié)議：coImmune & MSK

coImmune（美國(guó)北卡羅來納州；www.coimmune.com）是一家臨床階段的免疫腫瘤學(xué)公司，致力于使用同類最佳的細(xì)胞免疫療法重新定義癌癥治療，它已行使其選擇權(quán)，以獲得針對(duì)CD19的同種異體藥物的獨(dú)家許可根據(jù)與紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心（MSK；美國(guó)；?www.mskcc.org）事先達(dá)成的協(xié)議，IL-18裝甲嵌合抗原受體 (CAR) 技術(shù)的細(xì)胞治療領(lǐng)域。

公司計(jì)劃將該技術(shù)與同種異體細(xì)胞因子誘導(dǎo)殺傷（CIK）細(xì)胞相結(jié)合，啟動(dòng)以CD19為B細(xì)胞惡性腫瘤初始靶點(diǎn)的CMN-008（裝甲CAR-CIK細(xì)胞）的臨床開發(fā)。CoImmune使用與MSK斯隆科學(xué)家共同開發(fā)的高效專有 CAR-CD19/IL-18結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)了CMN-008。CIK 細(xì)胞使用編碼CAR-CD19和IL-18的非病毒雙順反子載體進(jìn)行基因改造，確保所有CAR+細(xì)胞都是IL-18+。

CMN-008由健康的供體細(xì)胞制成，需要與患者進(jìn)行最少的組織匹配，并且比自體CAR-T療法更具成本效益。CoImmune打算在2023年年中向美國(guó)FDA提交CMN-008的研究性新藥（ IND ）申請(qǐng)，然后啟動(dòng)第一階段臨床試驗(yàn)。

許可協(xié)議：Vertex 和 CRISPR

Vertex Pharmaceuticals（美國(guó)馬薩諸塞州；www.vrtx.com）和 CRISPR Therapeutics（瑞士；https://crisprtx.com）就使用 CRISPR Therapeutics 的基因編輯技術(shù)簽訂了一項(xiàng)新的非排他性許可協(xié)議，該技術(shù)被稱為CRISPR/Cas9，以加速Vertex針對(duì)1型糖尿病 (T1D) 的低免疫細(xì)胞療法的開發(fā)。

根據(jù)該協(xié)議，Vertex 將向CRISPR Therapeutics預(yù)付1億美元，以獲得 CRISPR Therapeutics 技術(shù)的非獨(dú)家權(quán)利，用于開發(fā)針對(duì)T1D的低免疫基因編輯細(xì)胞療法。CRISPR Therapeutics將有資格獲得最多2.3億美元的額外研發(fā)里程碑費(fèi)用，并獲得本協(xié)議產(chǎn)生的任何未來產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

CRISPR和Vertex于2022年收購的ViaCyte將繼續(xù)根據(jù)合作條款，使用ViaCyte細(xì)胞就其現(xiàn)有的基因編輯同種異體干細(xì)胞療法進(jìn)行合作，以治療糖尿病。

VCTX211是一種同種異體、基因編輯、干細(xì)胞衍生的T1D 候選產(chǎn)品，起源于 CRISPR Therapeutics 和ViaCyte合作，一項(xiàng)1/2期研究已經(jīng)啟動(dòng)并正在進(jìn)行中。CRISPR Therapeutics 不會(huì)對(duì)Vertex現(xiàn)有的T1D產(chǎn)品線（包括VX-880和VX-264）產(chǎn)生任何興趣。

生產(chǎn)協(xié)議：Leucid Bio & GOSH

Leucid Bio（英國(guó)；www.leucid.com），一家生物技術(shù)公司，采用差異化方法開發(fā)下一代嵌合抗原受體 T 細(xì)胞 (CAR-T) 療法，使用公司專有的 Lateral CAR 平臺(tái)改善治療效果并挽救生命難治性癌癥患者，已宣布與大奧蒙德街醫(yī)院NHS基金會(huì)信托基金（GOSH；英國(guó)；?www.gosh.nhs.uk）達(dá)成首個(gè)商業(yè)制造主服務(wù)協(xié)議，以制造主要資產(chǎn)LEU011橫向CAR靶向NKG2D配體，用于人類臨床研究。

合作協(xié)議：Danaher & UPenn

全球科技創(chuàng)新者丹納赫公司（美國(guó)華盛頓特區(qū)；www.danaher.com ）宣布與賓夕法尼亞大學(xué)（美國(guó)賓夕法尼亞州：?www.upenn.edu）建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，專注于細(xì)胞療法創(chuàng)新。這項(xiàng)多年合作旨在開發(fā)新技術(shù)，以提高患者臨床結(jié)果的一致性，并克服下一代工程細(xì)胞產(chǎn)品交付過程中的制造瓶頸。

目前有六種CAR T細(xì)胞療法獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，至少有560個(gè)項(xiàng)目正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。這種臨床開發(fā)規(guī)模表明，生物制藥行業(yè)認(rèn)為這些療法有潛力改善當(dāng)今選擇有限的患者的治療環(huán)境。然而，細(xì)胞療法對(duì)人類健康的影響因無法以具有成本效益和時(shí)間效益的方式擴(kuò)大制造規(guī)模而受到限制。

成就

庫里生物

Curi Bio（美國(guó)華盛頓州；www.curibio.com）是一家基于人類干細(xì)胞的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)開發(fā)商，推出了針對(duì)人類3D工程肌肉組織實(shí)驗(yàn)優(yōu)化的無血清 MantaReady? 骨骼肌培養(yǎng)基。與在傳統(tǒng)或其他市售分化培養(yǎng)基中培養(yǎng)的組織相比，專有培養(yǎng)基通過生產(chǎn)具有更強(qiáng)收縮力、更快動(dòng)力學(xué)和更長(zhǎng)壽命的組織來推進(jìn)體外轉(zhuǎn)化研究。

通過此次商業(yè)發(fā)布，培養(yǎng)基將在初級(jí)和iPSC骨骼肌培養(yǎng)基套件中提供，包括分化和維持配方，針對(duì)肌肉發(fā)育和成熟的所有階段。

Mission Bio

Mission Bio (CA, USAQ;?https://missionbio.com?) 是高通量單細(xì)胞 DNA 和多組學(xué)分析的先驅(qū)，已加入美國(guó)國(guó)家科學(xué)基金會(huì) (NSF; VA, USA; https://?beta) .nsf.gov）細(xì)胞制造技術(shù)工程研究中心（CMaT；https://cellmanufacturingusa.org），利用其Tapestri^?平臺(tái)改進(jìn)分析檢測(cè)和細(xì)胞制造工藝。CMaT是一個(gè)由大學(xué)、公司和臨床合作者組成的聯(lián)盟，旨在開發(fā)變革性工具和技術(shù)，以實(shí)現(xiàn)一致、可擴(kuò)展和低成本的高質(zhì)量活治療細(xì)胞生產(chǎn)。

CMaT于2017年推出，旨在通過廣泛使用利用活細(xì)胞的潛在治療方法，徹底改變癌癥、心臟病、自身免疫性疾病和其他疾病的治療方法。

Synthego

領(lǐng)先的基因組工程解決方案提供商Synthego（美國(guó)加利福尼亞州；www.synthego.com）宣布推出其服務(wù)合作伙伴生態(tài)系統(tǒng)CRISPR Discovery Partners，旨在通過提供從CRISPR編輯到表型數(shù)據(jù)的無縫研究工作流程來加速藥物發(fā)現(xiàn)和下游服務(wù)。

CRISPR Discovery Partner 生態(tài)系統(tǒng)創(chuàng)建了一個(gè)集成的工作流程，從Synthego的CRISPR工程細(xì)胞開始，通過功能讀數(shù)，為研究人員提供更快、更高效、更可靠的方式來推動(dòng)他們的發(fā)現(xiàn)。研究人員可以通過 Synthego 獲得全方位的基因組工程服務(wù)，也可以通過合作伙伴獲得下游服務(wù)，包括小分子篩選、基于細(xì)胞的分析、高內(nèi)涵成像、iPSC分化和多組學(xué)。其結(jié)果是一個(gè)簡(jiǎn)化的藥物發(fā)現(xiàn)過程，可以幫助加速拯救生命的治療的發(fā)展。

Synthego的CRISPR發(fā)現(xiàn)合作伙伴包括：

Arctoris（英國(guó)；www.arctoris.com）是一家技術(shù)型藥物發(fā)現(xiàn)服務(wù)公司，它將濕實(shí)驗(yàn)室自動(dòng)化和機(jī)器學(xué)習(xí)與經(jīng)驗(yàn)豐富的藥物發(fā)現(xiàn)研究人員組成的世界一流團(tuán)隊(duì)相結(jié)合，以加速小分子、生物制劑、和細(xì)胞治療資產(chǎn)。

BrainXell（美國(guó)威斯康星州；https://brainxell.com）提供分化服務(wù)以生成高純度、iPSC 衍生的人類神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細(xì)胞和小膠質(zhì)細(xì)胞，用于研究，重點(diǎn)是藥物發(fā)現(xiàn)。BrainXell 還提供成纖維細(xì)胞重編程和選擇下游檢測(cè)服務(wù)。

Curia（美國(guó)紐約州；https://curiaglobal.com）是一家全球合同研究、開發(fā)和制造組織 (CDMO)，提供從發(fā)現(xiàn)到制造的產(chǎn)品和服務(wù)，幫助客戶將研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為現(xiàn)實(shí)世界的影響。

PhenoVista（加利福尼亞州，美國(guó)；https://phenovista.com），合同研究組織 (CRO)，專門從事現(xiàn)代、人類、基于細(xì)胞的體外測(cè)定開發(fā)和分析。因開發(fā)和實(shí)施完全定制的項(xiàng)目和預(yù)先驗(yàn)證的Ready-2-Go檢測(cè)服務(wù)而受到認(rèn)可，利用高內(nèi)涵成像使生命科學(xué)家能夠加速發(fā)現(xiàn)新療法并改善全球健康。

Pluristyx（美國(guó)華盛頓州；www.pluristyx.com）提供專業(yè)知識(shí)和工具，通過提供獨(dú)特的產(chǎn)品、咨詢和合同服務(wù)（包括細(xì)胞系擴(kuò)增和銀行），支持和加速革命性療法的開發(fā)和商業(yè)化，以治療嚴(yán)重的人類疾病。

Tempo Bioscience

Tempo Bioscience（美國(guó)加利福尼亞州；www.tempobioscience.com）是一家私營(yíng)生物技術(shù)公司，已發(fā)布了以下類別的新型人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 衍生細(xì)胞產(chǎn)品和基于細(xì)胞的附屬服務(wù)：

• Tempo-iHepStellate?——人iPSC衍生的肝星狀細(xì)胞；
• Tempo-iKupffer?——人類iPSC衍生的Kupffer細(xì)胞；
• Tempo-iLSEC?——人iPSC衍生的肝竇內(nèi)皮細(xì)胞；
• Tempo-iHep3D? – 人類iPSC衍生的肝細(xì)胞 。

Tempo-iHepStellate、-iKupffer、-iLSEC 和-iHep3D 一起形成了人類肝臟類器官，用于模擬非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)、非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD)、肝纖維化、肝硬化和肝細(xì)胞癌 (HCC) 等疾病。

臨床試驗(yàn)

免疫細(xì)胞

風(fēng)箏

吉利德公司（美國(guó)加利福尼亞州； www.gilead.com?）旗下的Kite?（美國(guó)加利福尼亞州；www.kitepharma.com）公布了ZUMA-73期研究的主要總生存期 (OS) 分析結(jié)果。結(jié)果顯示，與歷史治療相比，Yescarta在OS方面有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，歷史治療是近30年來治愈環(huán)境中的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn) (SOC)，用于復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤 (R) 成年患者的初始治療/RLBCL) 在一線治療完成后12個(gè)月內(nèi)。歷史 SOC 是一個(gè)多步驟過程，涉及對(duì)挽救性化療有反應(yīng)的患者進(jìn)行基于鉑類的挽救性聯(lián)合化學(xué)免疫治療方案，然后進(jìn)行高劑量治療 (HDT) 和干細(xì)胞移植 (ASCT)。

OS被指定為臨床上重要的預(yù)先指定的關(guān)鍵次要終點(diǎn)，定義為從隨機(jī)化到任何原因死亡的時(shí)間長(zhǎng)度。ZUMA-7 是根據(jù)美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 的特殊協(xié)議評(píng)估 (SPA) 進(jìn)行的，據(jù)此，試驗(yàn)設(shè)計(jì)、臨床終點(diǎn)和統(tǒng)計(jì)分析已事先與該機(jī)構(gòu)達(dá)成一致。這種預(yù)先指定的分析也得到了其他衛(wèi)生當(dāng)局的同意。

ZUMA-7被認(rèn)為是一項(xiàng)具有里程碑意義的試驗(yàn)，作為任何CAR-T細(xì)胞療法的第一個(gè)也是最大的3期研究，隨訪時(shí)間最長(zhǎng)，已證明主要終點(diǎn)無事件生存期 (EFS) 具有優(yōu)越性歷史SOC處理。來自ZUMA-7關(guān)鍵試驗(yàn)的數(shù)據(jù)導(dǎo)致美國(guó)于2022年4月批準(zhǔn)了 R/R LBCL 的初始治療，并于2022年10月獲得了歐盟批準(zhǔn)，隨后在許多其他國(guó)家/地區(qū)獲得批準(zhǔn)，例如：英國(guó)、以色列、日本和瑞士。

其他

Direct Biologics

Direct Biologics（德克薩斯州，美國(guó)；https://directbiologics.com），一家后期生物技術(shù)公司，利用其再生醫(yī)學(xué)平臺(tái)，使用源自骨髓間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞 (MSC) 的細(xì)胞外囊泡 (EV) 來應(yīng)對(duì)多種疾病適應(yīng)癥, 公布了 ExoFlo?在患有中度至重度急性呼吸窘迫綜合征 (ARDS) 的住院成人COVID-19患者中進(jìn)行的2期臨床試驗(yàn)的良好安全性、劑量和療效結(jié)果。

所有102名入組患者均接受了不良事件 (AE) 和嚴(yán)重AE (SAE) 的評(píng)估。沒有確定任何AE或SAE與ExoFlo相關(guān)。在18-65歲的ARDS患者中，觀察到死亡率的絕對(duì)風(fēng)險(xiǎn)和相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)分別降低41.9%和57.7%。鑒于在18-65歲患者中觀察到的60天死亡率在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著下降，這被選為關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。

在不相關(guān)的新聞稿中，該公司宣布啟動(dòng)難治性克羅恩病的1期臨床試驗(yàn)，并且第一位難治性潰瘍性結(jié)腸炎患者已接受治療。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購……

收購與合并

適應(yīng)性免疫和TCR2療法

Adaptimmune Therapeutics（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.adaptimmune.com）和TCR²Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州：www.tcr2.com）已達(dá)成最終協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，Adaptimmune將與TCR²進(jìn)行全股票交易，以創(chuàng)建一家專注于治療實(shí)體瘤的卓越細(xì)胞治療公司。該組合為互補(bǔ)技術(shù)平臺(tái)支持的臨床開發(fā)和產(chǎn)品交付提供了廣泛的好處。因此，在交易完成后，預(yù)計(jì)合并后公司的現(xiàn)金跑道將延長(zhǎng)至2026年。

Carisma&瑟森

Carisma Therapeutics（美國(guó)賓夕法尼亞州；https://carismatx.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，開發(fā)專注于工程化巨噬細(xì)胞的差異化專有細(xì)胞治療平臺(tái)，與Sesen Bio完成了合并。合并后的公司以Carisma Therapeutics的名義運(yùn)營(yíng)，其普通股于2023年3月8日在納斯達(dá)克全球市場(chǎng)開始交易，股票代碼為“CARM”。在合并完成的同時(shí)，Carisma完成了來自一個(gè)投資者財(cái)團(tuán)的3000萬美元融資。截至業(yè)務(wù)合并結(jié)束時(shí)的預(yù)計(jì)現(xiàn)金和現(xiàn)金等價(jià)物預(yù)計(jì)約為1.4億美元，至少可提供到2024年底的預(yù)期運(yùn)營(yíng)跑道。

綠燈

Estrella Biopharma

Estrella Biopharma（美國(guó)加利福尼亞州；www.estrellabio.com），一家生物制藥公司，其使命是利用人體免疫系統(tǒng)的進(jìn)化力量，以安全、有效的療法改變抗癌患者的生活，宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Estrella的研究性新藥（ IND ）申請(qǐng)，用于Estrella的主要候選產(chǎn)品EB103是一種針對(duì)CD19的T細(xì)胞療法。CD19是一種在幾乎所有B細(xì)胞白血病和淋巴瘤表面表達(dá)的蛋白質(zhì)，為Estrella啟動(dòng)EB103的I/II期臨床試驗(yàn)以治療復(fù)發(fā)或難治性 B 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者，包括清除治療一些最高未滿足醫(yī)療需求的患者，包括那些與人類免疫缺陷病毒相關(guān)的淋巴瘤，以及原發(fā)性和繼發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤。

ExoCoBio

ExoCoBio（韓國(guó)；www.exocobio.com ）已獲得食品藥品安全部（韓國(guó)；www.mfds.go.kr ）頒發(fā)的“先進(jìn)生物制藥制造證書” 。ExoCoBio在過去三年中投資了2000萬美元的Osong ExoGMP?設(shè)施具有兩個(gè)關(guān)鍵特征，預(yù)計(jì)將成為全球外泌體行業(yè)的戰(zhàn)略資產(chǎn)：

1.	它是世界上最大的干細(xì)胞和其他外泌體制造設(shè)施，也致力于在全球范圍內(nèi)提供CDMO服務(wù)；
2.	它擁有220臺(tái)設(shè)備/儀器和300個(gè)SOP（標(biāo)準(zhǔn)操作程序），用于最先進(jìn)的基于外泌體的藥物制造，以生產(chǎn)用于可注射再生醫(yī)學(xué)的純化外泌體。

Intellia

Intellia Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.intelliatx.com）是一家臨床階段的基因組編輯公司，專注于開發(fā)利用基于CRISPR的技術(shù)的潛在治療方法，該公司宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)該公司的研究性新藥 (IND) 申請(qǐng)用于治療遺傳性血管性水腫的NTLA-2002，使該公司能夠?qū)⒚绹?guó)納入其正在進(jìn)行的1/2期研究的全球2期部分。

NTLA-2002是一種體內(nèi)基因組編輯候選物，旨在使靶基因KLKB1失活，以永久降低血漿激肽釋放酶蛋白的活性，從而防止單劑量治療后的 HAE 發(fā)作。美國(guó)FDA還授予NTLA-2002再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 資格，用于治療遺傳性血管性水腫。

NTLA-2002是Intellia的第二個(gè)研究性CRISPR治療候選藥物，通過靜脈輸注進(jìn)行全身給藥，以單次治療編輯人體內(nèi)的致病基因。Intellia專有的非病毒平臺(tái)部署脂質(zhì)納米顆粒，向肝臟輸送一個(gè)由兩部分組成的基因組編輯系統(tǒng)：特定于致病基因的指導(dǎo)RNA和編碼Cas9酶的信使RNA，它們共同進(jìn)行精確編輯。

Likang Life Sciences

Likang Life Sciences（中國(guó)；https://likanglife.com）已獲得默示批準(zhǔn)其針對(duì)晚期實(shí)體瘤的個(gè)性化新抗原靶向疫苗LK101注射液的臨床試驗(yàn)。這是國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA；中國(guó)；http://english.nmpa.gov.cn）批準(zhǔn)的首個(gè)個(gè)性化新抗原疫苗和 mRNA 編輯產(chǎn)品) 進(jìn)入臨床階段。

LK101注射液是利康首個(gè)自主研發(fā)的腫瘤候選疫苗，是一種個(gè)性化新抗原靶向腫瘤疫苗，也是一種基于樹突狀細(xì)胞（DC）的mRNA疫苗，通過轉(zhuǎn)導(dǎo)編碼個(gè)性化腫瘤的mRNA，結(jié)合了mRNA技術(shù)和DC的優(yōu)勢(shì)抗原靶標(biāo)基于數(shù)十種患者特異性腫瘤突變信息進(jìn)入樹突狀細(xì)胞。

Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals（美國(guó)馬薩諸塞州；www.vrtx.com）宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)VX-264的IND申請(qǐng)，VX-264是一種干細(xì)胞衍生的完全分化的胰島細(xì)胞療法，封裝在Vertex開發(fā)的免疫保護(hù)裝置中具有治療T1D的潛力。VX-264項(xiàng)目不需要使用免疫抑制，這可能會(huì)擴(kuò)大該研究療法可以覆蓋的T1D人群。

Vertex計(jì)劃在2023年上半年啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)，以研究VX-264在T1D患者中的安全性、耐受性和有效性。公司此前獲得加拿大衛(wèi)生部關(guān)于VX-264臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的批準(zhǔn)，1/2期試驗(yàn)正在加拿大進(jìn)行。

資本市場(chǎng)與金融

CARGO Therapeutics

CARGO Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://cargo-tx.com）是一家推進(jìn)下一代癌癥CAR-T細(xì)胞療法的生物技術(shù)公司，已宣布完成2億美元的超額認(rèn)購和擴(kuò)大A系列融資。融資所得將用于推進(jìn)CARGO的自體 CD22CAR-T細(xì)胞療法候選藥物CRG-022，通過對(duì)疾病復(fù)發(fā)或CD19CAR-T難治的大B細(xì)胞淋巴瘤患者的關(guān)鍵多中心2期試驗(yàn)-細(xì)胞療法。CARGO還打算推進(jìn)其專有平臺(tái)技術(shù)和發(fā)現(xiàn)階段計(jì)劃，為需求未得到滿足的癌癥患者提供更好的結(jié)果。

Chroma Medicine

Chroma Medicine（美國(guó)馬薩諸塞州；https://chromamedicine.com）是一家開創(chuàng)單劑量表觀遺傳編輯療法的基因組醫(yī)學(xué)公司，今天宣布完成1.35億美元的B系列融資。Chroma的單劑量表觀遺傳編輯器利用細(xì)胞的先天基因調(diào)控機(jī)制，使用單一平臺(tái)精確而持久地沉默、激活和復(fù)用基因，而無需改變底層DNA序列。這種突破性的方法使Chroma能夠更有效地解決各種疾病，并針對(duì)復(fù)雜疾病的多種途徑。

參考文獻(xiàn)：略

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